制药公司GW Pharmaceuticals研发新药Epidiolex(cannabidiol)经美国FDA批准用于治疗两类罕见而严重的癫痫。具体适应症为治疗两类罕见而严重的癫痫—Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征,该药也是首款获批的含纯化大麻提取物的新药。
关于Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征
Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征都属于比较罕见且难以控制的癫痫疾病,Dravet综合征一般是在患者出生后的第一年发病,该病主要表现为会出现伴随有发烧的癫痫发作。这类疾病随着患者年龄的增长而加重病情,他们还可能出现语言和运动能力的发育障碍,严重时会出现需要紧急处理的症状。Lennox-Gastaut综合征也大多是童年发病,一般会在患者3-5岁出现大量癫痫症状。该病会导致患者出现智力上的缺陷,甚至于日常生活都不能自理。
关于Epidiolex
口服药Epidiolex是一种高纯度大麻二酚(Cannabidiol,CBD)提取物液体制剂,而CBD则是来自大麻植物的非精神类成分,它不会带来四氢大麻酚(THC)造成的神经刺激效果,而且对于神经系统具有多种药理作用。由很多的研究可以表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,而且比现有的抗癫痫药物出现的副作用更少。
相关研究
Epidiolex治疗Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征的疗效在三项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中得到了证实。这些试验共入组了516名患者,他们被分别给予了Epidiolex和安慰剂。试验结果表明,与安慰剂相比,Epidiolex联合其他药物使用,能够更有效地降低癫痫发作的频率。
Epidiolex早在之前就获得美国FDA颁发的快速通道资格(针对 Dravet 综合征)与孤儿药资格(针对两种癫痫)。Epidiolex的获批上市除了给Lennox-Gastaut综合征患者带来又一款重要治疗方案外,同时也为Dravet综合征患者带来的首款获批新药。
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