抗癌药物Tibsovo（ivosidenib）是Agios生物制药公司研发的一款用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。该适应症在2018年7月获得了美国FDA的批准，Tibsovo是首个且唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。
AML是成人中最常见的一种急性白血病，该病的进展十分迅速，而且大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。
这种异柠檬酸脱氢酶 -1 抑制剂，可以通过降低癌代谢物 2- 羟基戊二酸（2-HG）的异常产生来发挥作用，从而导致恶性细胞分化。患者在FDA批准的检验试剂检测到血液或骨髓中有IDH1突变，则可以使用Tibsovo进行治疗。FDA也批准了一种用来检测这种突变的伴随诊断试剂RealTime IDH1 Assay。
一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据证实了Tibsovo的有效性。该试验入组了174名患者，研究人员给予他们每日500毫克Tibsovo的起始剂量，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。
研究结果显示：Tibsovo的CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月），达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。
Tibsovo常见的不良反应包括：疲劳、白细胞升高、关节痛、腹泻、呼吸急促，手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛，心律不齐（QT延长），皮疹，发烧，咳嗽和便秘。
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