白血病作为严重危害人类健康的十大高发性肿瘤之一，它的发生率达到了十万分之三左右。目前而言除了化疗是急性白血病比较常见的治疗手段外，近年来的抗癌新药与新化疗方案也为患者们提供了更多的治疗选择，使治疗受益率明显提高。而难治性急性白血病患者的治疗程度更难，这是因为他们对抗癌药物反应程度差，且诱导缓解率低，因此这类患者的生存期也比较短，从而成为了临床治疗中的难题。
Ivosidenib在一项针对复发或难治性急性白血病（AML）的研究被证实了其良好的有效性和安全性，该药物能够让患者获得持久缓解。该项Ⅰ期多中心试验的主要目的评估ivosidenib治疗具有异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变的AML患者的安全性和有效性。
这款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂对于复发或难治性急性髓系白血病患者而言无疑是多了一项新的有效治疗手段。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。
要知道在AML患者中大约有6%-10%最终会发生IDH1突变，而口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂Ivosidenib (AG-120) 可以帮助改善这情况。一项于2014年3月至2017年5月进行的研究，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。
Ivosidenib单药口服应用，其副作用在可接受范围并且可诱发持久和深入的疾病缓解。Ivosidenib治疗相关的不良事件主要有Q-T间期延长，IDH分化综合征，贫血，血小板减少以及白细胞增多，但其发生率较低且在可接受范围内。晚期IDH1突变的复发或难治性AML患者应用Ivosidenib 500 mg/d,在一些完全缓解的患者中达到了持久的分子学缓解。
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