近日，一家专注于开发新型肿瘤治疗药物的生物制药公司Stemline Therapeutics，宣布美国FDA批准了其研发的药物Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)。该药可用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿(BPDCN)儿科患者和成人患者，包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。
BPDCN作为一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤，其预后很差。目前该领域仍然是一个未得到满足的医疗需求。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮肤，也可能涉及淋巴结和内脏。BPDCN的特征可能与急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合症相似，也有可能会被误诊这些疾病，如果一旦误诊那么患者极有可能失去最佳的治疗机会。
Elzonris是首个获批治疗BPDCN的药物，同时也是首个获批的CD123靶向药物。Elzonris的上市是BPDCN患者临床治疗向前迈出的重要一步。CD123在BPDCN和许多其他血液恶性肿瘤中表达，Elzonris是一种CD123靶向疗法，该药的批准将为BPDCN患者提供一种新的护理标准。
Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成，IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。
一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)在多名初治和经治BPDCN患者中开展。该研究可以证实Elzonris在BPDCN患者中的有效性。第一队列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗，7例(54%)实现完全缓解或临床完全缓解(CR/CRc)，中位CR/CRc持续时间未达到(范围：3.9个月-12.2个月)。第2队列中，15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗，1例实现CR缓解，1例实现CRc缓解。
Elzonris的事迹远不如此，它除了被FDA授予突破性药物资格(BTD)、孤儿药资格(ODD)外，目前，还在评估它包括慢性骨髓单核细胞性白血病(CMML)、骨髓纤维化(MF)在内的适应症。
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