Mozobil(Plerixafor,普乐沙福)是Genezyme公司研发的一款与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合用药促进红细胞生成素干细胞进入非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者血流以收集、随后自体移植的药物。该疗法在去年已被美国FDA批准,而且该药也被批准作为医学罕用药物。
Mozobil是一种注射液,它的上市对于需要干细胞移植的某些类型癌症患者而言是治疗上的一大进展,也是干细胞移植治疗方案的整体部分。该药适用于非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)。
Plerixafor作为一种小分子趋化因子受体CXCR4阻断剂,可以阻断其同源配体基质细胞衍生因子-1α(SDF-1α)的结合。SDF-1α和CXCR4可以在人造血干细胞(HSCs)的移植和返回到骨髓腔中起到至关的作用。一旦进入骨髓,干细胞CXCR4可以锚定这些细胞到骨髓基质,直接通过SDF-1α或诱导其他粘附分子。试验证明,Mozobi驱动的CD34 +细胞可以在犬移植模型中有着长达一年的再生能力。
一项关于Mozobil的关键性临床研究中,59%的NHL患者接受本品和G-CSF联合用药治疗,该研究的主要目的在于4个或更少的单采血液成分术期间内按体重至少收集的目标数为500万个干细胞/kg,与20%接受安慰剂的患者进行比较。Mozobil治疗组达到目标细胞数的平均天数为3日,安慰剂组未作评价。72%的MM患者接受了Mozobil与G-CSF联合用药治疗主要目的在于2个或更少的单采血液成分术期间内按体重至少收集的目标数为600万个干细胞/kg,与剩余28%使用安慰剂的患者进行对照。接受Mozobil与G-CSF组达到靶细胞数的平均天数为1日,而安慰剂组为4日。
Mozobil作为罕见药物,目前香港各大医疗机构都在积极引进,希望该药能给更多的非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者带来好消息。
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