PharmaMar生物制药是一家专门发现和开发创新型海洋衍生抗癌药方向的领先公司,该公司研发的药物Aplidin(plitidepsin)在近日获得澳大利亚药品管理局(TGA)的批准,联合地塞米松用于对其他疗法治疗失败或有抵抗的复发性或难治性多发性骨髓瘤(MM)患者的治疗。
Aplidin的具体适应症包括:接受三线疗法(包括蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂)后病情复发的MM患者;作为三线疗法,用于已接受二线方案失败且对蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂难治或不耐受的MM患者。
根据澳大利亚的相关数据显示,该地区每年大约有1800例MM新病例,而每年死亡人数达到了1000例,5年存活率不到50%。MM约占所有血液学恶性肿瘤的10%-15%,老年人是该病的高发群体。虽然MM在在一线、维持、支持性治疗方案方面取得了重大进展,但仍无法治愈,几乎所有的患者都会出现难治性的复发情况。
plitidepsin是海洋来源的首创抗癌药物,最初是从一种原索动物——地中海海鞘(Aplidiumalbicans)中获得的,能够特异性地与真核翻译延长因子1A2(eEF1A2)结合,并靶向该蛋白的非典型作用,通过细胞凋亡(程序性死亡)导致肿瘤细胞死亡。目前,该药物正处于临床开发用于多种血液学肿瘤的治疗,包括治疗复发性或难治性MM的组合研究,以及治疗复发性或难治性血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤的II期研究。在美国和欧盟,plitidepsin均被授予了孤儿药资格。
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