急性髓系白血病（AML）是一种在骨髓中形成且病情进展十分快速的癌症，该病会导致血液和骨髓中异常白细胞数量的增加。而且R/R AML的预后很差，5年生存率仅仅是27%。在6-10%的AML患者中，突变的IDH1酶阻碍了正常的造血干细胞分化，导致AML的发生。
美国知名的癌症生物制药公司Agios研发的一款首创新药Tibsovo(Ivosidenib)是一种具有选择性、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。
今年7月，美国FDA批准了Tibsovo用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。这也让Tibsovo成为首个且唯一一个获批治疗IDH1突变R/R AML的药物。
在Tibsovo上市之前，对复发或难治性AML患者IDH1突变的情况而言，一直是处于未满足的医疗需求，该药的上市无疑是给这类患者多了一项针对性的治疗选择。而且有资料表示，使用Tibsovo与某些患者的完全缓解以及减少红细胞和血小板输注的需求有关。
这种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂主要是通过减少癌代谢物2-羟基戊二酸酯（2-HG）的异常产生，导致恶性细胞的分化。如果通过FDA批准的检测在血液或骨髓样本中检测到IDH1突变，患者就有资格接受Tibsovo治疗。
在一项入组了174例复发或顽固性AML伴IDH1突变的成年患者的单臂试验中证实了Tibsovo的疗效。从试验结果来看，中位随访8.3个月，32.8%的患者经历了持续8.2个月的CR ORCRH。在研究开始时由于急性髓细胞白血病需要输血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受Tibsovo治疗后至少56天没有输血。
一直以来，R/R AML患者的治疗选择都非常少。但该究表明了Tibsovo能够给这类患者提供强有力的持久缓解，并实现和保持不依赖输注。对携带IDH突变的AML患者而言，IDH抑制剂代表了一类新的非细胞毒靶向疗法。
如果患者在使用Tibsovo进行治疗后出现了疲劳、白细胞增加、关节疼痛、腹泻、呼吸急促、手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或喉咙疼痛或疼痛、不规则心跳（QT延长）、皮疹、发烧、咳嗽和便秘等症状，不必过于担忧，这些症状属于用药后的常见不良反应，在必要的时候可告知医生并采取措施进行缓解。
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