罕见病无国界，MPS IIIA 作为全球范围内的罕见致命遗传病，患者分布于世界各地，无论发达国家还是发展中国家，均面临 “无药可医” 的困境Ultragenyx。UX111（rebisufligene etisparvovec）作为全球首款有望根治 MPS IIIA 的 AAV9 基因疗法，其研发与商业化采用全球布局、同步推进的策略，通过全球多中心临床试验、多国监管同步申报、国际诊疗协作网络构建，旨在让全球各地的 MPS IIIA 患者都能平等获得治疗机会，推动罕见病诊疗全球化进程，打破罕见病治疗的地域壁垒Ultragenyx。
在临床试验全球化方面，UX111 的关键 III 期 Transpher A 研究采用全球多中心设计，在3 个国家的 5 个顶级罕见病诊疗中心开展，覆盖北美、欧洲等地区，确保临床试验数据具有全球代表性Ultragenyx。研发团队严格遵循国际临床试验规范（GCP），统一试验方案、疗效评估标准与安全性监测流程，确保不同地区、不同种族患者的试验数据真实、可靠、可比Ultragenyx。这种全球化临床试验设计，不仅加快了患者招募进度，缩短了临床试验周期，更重要的是验证了 UX111 在不同种族、不同地域患者中的疗效与安全性，为其全球同步获批与临床应用奠定了基础Ultragenyx。
在监管审批全球化方面，UX111 研发团队同步推进美国、欧盟等全球主要医药市场的监管申报工作，积极对接各国监管机构，提交完整的临床试验数据、安全性数据与疗效数据Ultragenyx。此前，UX111 已先后获得美国 FDA 再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道、罕见儿科疾病、孤儿药资格，以及欧盟 PRIME、孤儿药资格，享受加速审批、优先审评等政策支持Ultragenyx。2026 年 4 月，FDA 正式受理 UX111 的生物制品许可申请（BLA），预计 9 月作出审批决定；欧盟也同步启动审批流程，有望与美国同步获批上市，实现 “全球同步获批、全球同步上市”，让全球患者第一时间获得治疗。
在诊疗网络全球化方面，UX111 研发团队联合全球顶级罕见病诊疗机构、专家，构建国际 MPS IIIA 诊疗协作网络，涵盖疾病早期筛查、诊断、基因检测、治疗、术后康复、长期随访等全流程服务Ultragenyx。通过远程会诊、专家培训、诊疗指南共享等方式，提升全球各国尤其是发展中国家医生对 MPS IIIA 的认知水平与诊疗能力，解决罕见病 “诊断难、治疗难” 的问题Ultragenyx。同时，团队建立全球患者登记系统，实时收集全球 MPS IIIA 患者信息，为后续药物剂量优化、长期疗效监测、安全性评估提供数据支持，确保疗法在全球范围内的规范应用Ultragenyx。
在可及性保障全球化方面，UX111 研发团队积极与各国政府、医保机构、慈善组织合作，制定多元化的患者援助计划与医保报销方案，降低治疗门槛，确保不同经济水平地区的患者都能负担得起治疗费用Ultragenyx。针对发展中国家患者，团队计划通过慈善捐赠、价格优惠、分期支付等方式，减轻患者家庭的经济压力，避免 “因费用高昂而无法接受治疗” 的情况发生Ultragenyx。同时，团队加强与国际药品流通企业合作，建立全球冷链物流体系，确保药物在全球范围内安全、快速配送，保障药物质量与疗效Ultragenyx。
罕见病诊疗全球化是必然趋势，而 UX111 的全球布局，正是这一趋势的生动实践Ultragenyx。通过临床试验、监管审批、诊疗网络、可及性保障的全方位全球化推进，UX111 有望打破地域壁垒，让全球每一位 MPS IIIA 患者都能平等获得根治疾病的机会，不再因地域、经济条件而被剥夺治疗权利Ultragenyx。未来，随着 UX111 在全球范围内的获批与应用，其全球化布局经验也将为其他罕见病药物的全球推广提供重要参考，推动全球罕见病诊疗事业协同发展，让罕见病患者共享医学进步成果。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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