2025 年 11 月 24 日，美国 FDA 批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）上市，成为全球首个且唯一覆盖 2 岁及以上儿童、青少年和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因替代疗法。这一里程碑突破彻底改变了 SMA 治疗的人群局限 —— 此前获批的基因疗法 Zolgensma 仅适用于 2 岁以下婴儿，而 2 岁以上患者长期依赖诺西那生钠（Spinraza）每 4 个月一次的鞘内注射维持治疗，且无法逆转已受损的运动功能。Itvisma 的获批，让 Ⅱ 型、Ⅲ 型甚至成人型 SMA 患者首次获得 “一次给药、长期获益” 的根治性治疗选择，标志着 SMA 治疗进入全人群基因治愈时代。
SMA 作为常染色体隐性遗传神经肌肉病，由 SMN1 基因突变导致 SMN 蛋白缺乏，运动神经元退化引发进行性肌无力，Ⅱ 型患者多在 18 个月内发病、无法独立行走，Ⅲ 型患者幼儿期发病、后期逐渐丧失行走能力，成人型则表现为肢带肌无力。Itvisma 通过一次性鞘内注射补充功能性 SMN1 基因，从根源修复遗传缺陷，STEER 试验显示 2-17 岁 Ⅱ 型患者治疗后运动功能评分显著提升 2.39 分，远超自然病程的 0.51 分，为患者带来实质性运动能力改善。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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