任何一款药物的上市，都离不开坚实的临床数据支撑。Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）作为亨特综合征治疗领域的创新药物，其加速获批基于一项国际多中心、开放标签的I/II期临床试验数据，后续还在开展确证性II/III期COMPASS研究，全面验证其疗效与安全性。深入解读这些临床数据，能够帮助医护人员、患者及家属更清晰地了解该药物的治疗价值，为临床应用提供科学依据。
该I/II期临床试验纳入了47例确诊亨特综合征、体重≥5kg的儿童患者，接受Avlayah每周1次静脉输注，起始剂量为3mg/kg，逐步递增至维持剂量15mg/kg，主要评估指标包括脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）水平、神经功能、外周症状与安全性。CSF HS是亨特综合征中枢神经系统损伤的关键生物标志物，其水平降低被FDA认定为可能合理预测临床获益的替代终点。
核心疗效数据显示，治疗24周时，44例可评估患者的CSF HS水平较基线平均降低91%（95% CI：89%–92%），这一显著下降表明Avlayah能够高效穿透血脑屏障，清除中枢神经系统内累积的毒性GAGs。更令人振奋的是，93%（41/44）的患者在第24周时，CSF HS水平降至健康儿童的正常范围，意味着药物能够有效逆转中枢神经系统的代谢异常，为阻止神经退行性进展奠定了基础。
在神经功能改善方面，临床试验结果显示，患者的适应行为、认知评分、语言能力、运动功能均保持稳定或显著改善，未出现预期的神经退行性进展。这一结果打破了传统酶替代疗法无法改善神经系统症状的局限，证实了Avlayah在保护中枢神经系统功能方面的独特优势。同时，外周指标也同步改善，患者的肝脾体积明显缩小、关节活动度提升、呼吸道感染次数减少，生活质量得到显著提高。
安全性方面，Avlayah整体耐受性良好，未出现严重中枢不良反应和治疗相关死亡。最常见的不良反应（发生率≥20%）包括输注相关反应、上呼吸道感染、耳部感染、发热、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻、皮疹等，其中输注相关反应（如发热、头痛、恶心、皮疹）多为轻至中度，通过输注前预防性使用抗组胺药、退热药或糖皮质激素，以及调整输注速度，可有效控制和缓解。
目前，全球性II/III期COMPASS研究（NCT05371613）正在开展，该研究纳入了患有亨特综合征的青年患者，旨在进一步验证Avlayah的长期神经获益与安全性，为其从加速批准转为完全批准提供确证性数据。随着临床研究的不断推进，Avlayah的疗效和安全性将得到更充分的验证，为全球亨特综合征患者提供更可靠的治疗保障。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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