每一款创新药物的问世，都离不开研发团队的不懈努力和长期投入。Orladeyo（贝罗司他）作为首款每日一次口服遗传性血管水肿（HAE）预防疗法，其研发历程跨越十余年，凝聚了科研人员的智慧和心血，最终攻克了HAE治疗的诸多难题，为患者带来了希望。从靶点发现到剂型优化，从临床试验到全球上市，Orladeyo的研发之路充满了挑战与突破。
HAE的治疗难题长期困扰着医学界，传统疗法存在诸多局限性，患者迫切需要更便捷、更有效的治疗方案。研发团队经过深入研究，发现血浆激肽释放酶是HAE发作的关键靶点——在HAE患者体内，该酶过度激活导致缓激肽大量释放，引发水肿发作。基于这一发现，研发团队确立了以抑制血浆激肽释放酶为核心的研发方向，致力于开发一款精准靶向该靶点的口服药物。这一过程中，科研人员面临着诸多挑战，如如何提高药物的选择性和生物利用度，如何确保口服剂型的稳定性等。
经过多年的化合物筛选和优化，贝罗司他作为高选择性血浆激肽释放酶抑制剂被成功研发。随后，研发团队开展了一系列临床试验，验证其疗效和安全性。早期临床试验重点评估了药物的药代动力学和初步疗效，结果显示贝罗司他口服后吸收迅速，能有效抑制血浆激肽释放酶活性，降低发作率。关键性3期临床试验APeX-2纳入了120名HAE患者，分为不同剂量组和安慰剂组，经过24周的治疗，150mg剂量组患者的月均发作率显著降低，疗效优于安慰剂，且安全性良好。长期开放标签试验APeX-S进一步验证了其长期疗效和安全性，为药物的获批奠定了坚实基础。
在剂型研发方面，研发团队充分考虑了不同患者群体的需求。首先推出的胶囊剂型适用于12岁及以上成人和青少年患者，每日一次随餐服用，便捷性显著提升。针对2至12岁以下儿童患者的特殊需求，研发团队进一步开发了口服颗粒剂型，优化了给药方式，让儿童服药更轻松。2025年12月，口服颗粒剂型获美国FDA批准，标志着Orladeyo的剂型体系更加完善，能够覆盖更广泛的患者群体。
2020年12月，Orladeyo首次获美国FDA批准上市，随后陆续在全球超过45个国家获批。这一研发成果的背后，是研发团队对患者需求的精准把握和对科学的执着追求。作为罕见病治疗药物，Orladeyo的研发不仅攻克了技术难题，更体现了药企的社会责任。未来，研发团队将继续开展相关研究，拓展药物的适用范围，优化治疗方案，让更多HAE患者受益。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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