Qfitlia通过独特的RNAi机制降低抗凝血酶水平，显著降低年出血率，是首个实现年注射6次的预防性血友病疗法。尽管存在血栓及肝毒性风险，其在抑制剂患者和血友病B中的突破性疗效及便利性，预示其可能重塑血友病治疗标准。伴随诊断与配套支持计划将加速临床应用，未来需关注全球市场准入及真实世界安全性数据。
作用机制：Qfitlia为全球首款降低抗凝血酶（AT）的RNAi疗法，通过小干扰RNA（siRNA）技术降低抑制凝血的AT蛋白水平，促进凝血酶生成，重塑血友病患者止血平衡。
适应症：FDA批准其用于≥12岁血友病A/B患者（含或不含因子Ⅷ/IX抑制物）的常规预防，减少出血事件（2025年3月28日审批通过）。
给药优势：年注射次数最低（仅需6次），皮下注射（50mg预充笔或瓶装针剂），显著降低治疗负担。
关键临床数据（ATLAS III期研究）
总体有效性：
无抑制物患者：与按需凝血因子相比，Qfitlia年化出血率（ABR）降低71%（平均ABR：9.0 vs.31.4, p<0.0001）。
含抑制物患者：与按需旁路制剂相比，ABR降低73%（平均ABR：5.1 vs.19.1, p=0.0006）。
长期扩展研究（ATLAS-OLE）：无抑制物组：中位ABR 3.8（IQR：0.0–11.2）；年化自发出血率1.9（IQR：0.0-7.5）。
抑制物组：中位ABR 1.9（IQR：0.0–5.6）；年化自发出血率1.9（IQR：0.0-3.7）。
无出血比例：31%患者全年零出血，47%患者≤1次出血。
安全性问题- 严重风险：潜在血栓事件、急/慢性胆囊疾病、肝毒性。
常见不良反应（>10%）：病毒感染、鼻咽炎、细菌感染。
剂量调整：ATLAS-OLE研究引入基于AT水平的剂量方案（目标AT范围15%-35%），调低剂量并延长给药间隔。
(责任编辑：编辑露露)
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