2025年3月28日，赛诺菲制药公司宣布美国FDA已批准已批准Qfitlia(fitusiran)作为首个抗凝血酶(AT)降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。
Qfitlia适用于12岁及以上患有A型或B型血友病（无论是否伴有凝血因子VIII或IX抑制剂）的成人和儿童患者，用于预防或减少出血发作的常规预防。
Qfitlia仅限皮下注射使用。起始剂量为50mg，每两个月一次。
常见的不良反应(发生率>10%)是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。
警告和注意事项
1、血栓事件：接受本品治疗可能会引起严重血栓事件发生。请使用FDA批准的试验监测抗凝血酶(AT)活性，目标活性为15-35%，以降低血栓形成的风险。应监测患者血栓事件的体征和症状。对发生血栓事件的患者中断使用本品进行预防治疗，并根据临床指征进行管理。告知使用本品治疗的患者要留意并报告血栓事件的迹象和症状。在血栓事件完全消除后，应考虑重新开始给药的利弊。
2、急性和复发性胆囊疾病：使用本品治疗与急性和复发性胆囊疾病(包括胆石症和胆囊炎)的发生率增加有关。不批准或不推荐使用固定剂量(包括每月一次80mg)。被诊断为急性或复发性胆囊疾病的患者最常见的表现为上腹痛、全身性腹痛、消化不良、恶心或呕吐。如果怀疑胆囊疾病，应进行适当的成像和临床随访。考虑对有症状性胆囊疾病病史的血友病患者进行替代治疗。如果发生胆囊疾病，可考虑中断或停药。
3、肝毒性：在基线时进行肝脏检查，然后在开始治疗和增加剂量后至少6个月内每月进行一次，并在此后定期进行肝脏检查。肝脏检查结果升高可能需要中断或停药。
(责任编辑：编辑露露)
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