商品名：FORZINITY
适应症：Barth综合征
研发公司：Stealth BioTherapeutics Inc.
9月19日，Stealth BioTherapeutics Inc.宣布美国FDA已加速批准FORZINITY（elamipretide HCl，盐酸依拉米肽）注射剂，用于改善体重至少30公斤(kg)(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量。该适应症的持续获批可能取决于验证性试验对临床益处的验证。
根据新闻稿，这是首个、目前唯一获得FDA批准用于治疗Barth综合征的药物，也是首个获批的线粒体靶向治疗药物。
FORZINITY是一种四肽化合物，可以靶向线粒体内膜，改善线粒体功能。它被认为可以稳定心磷脂，一种对于线粒体结构和功能至关重要的磷脂。通过改善线粒体功能，FORZINITY可以减轻Barth综合征患者的症状，提高生活质量。
此外，该药物目前也正开展用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。
(责任编辑：编辑露露)
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