2025年6月28日，美国FDA批准emapalumab-lzsg（Gamifant）用于治疗Still's病相关巨噬细胞活化综合征（MAS）/噬血细胞综合征（HLH）的成人和儿童患者，包括系统性幼年特发性关节炎 （sJIA），适用于对糖皮质激素反应不佳、耐受性差或有复发性MAS的患者，这标志着Still's 病治疗的重大突破。
巨噬细胞活化综合征（MAS）是风湿性疾病的一种严重并发症，最常见于Still's病，是由干扰素-γ 驱动的过度炎症全身性疾病，特征是发热、肝脾肿大、肝功能障碍、血细胞减少、凝血异常和铁蛋白升高，可能进展为多器官衰竭和死亡。MAS 被归类为噬血细胞综合征（HLH）的继发性形式。
作用机制
emapalumab-lzsg是一种单克隆抗体，2018年首次获FDA批准，用于治疗原发性噬血细胞综合征。emapalumab-lzsg通过阻断干扰素-γ抗体发挥作用。IFN-γ在噬血细胞综合征和巨噬细胞活化综合征的病理过程中起关键作用，其过度分泌导致免疫系统过度激活和炎症加重，通过阻断IFNγ的病理效应，减少组织损伤和炎症反应。
给药剂量：起始1 mg/kg，静脉注射，持续1小时，每周两次。根据临床和实验室指标，可逐步增加剂量，最高达10 mg/kg。给药持续时间：直至进行造血干细胞移植或出现不可接受的毒性；当不再需要时可停药。
联合用药：需同时使用地塞米松（起始剂量至少5-10 mg/m²/日，可逐渐减量）。
临床试验数据：基于EMERALD 3期试验(NCT05001737)和NI-0501-06，第8周时达到54%的完全缓解率和82%的临床MAS缓解率。
最常见的不良事件（≥20%）是病毒感染，包括巨细胞病毒感染。
临床意义：该药物的扩展适应症为患者提供了靶向IFN-γ的治疗选择，可能降低对糖皮质激素的依赖，并改善预后。临床试验数据显示其在MAS中的高缓解率，为难治性病例提供了新希望。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
