Fitusiran（Qfitlia）是一种用于治疗血友病 A 和血友病 B 的新型 RNA 干扰（RNAi）疗法，其作用机制和临床应用具有显著创新性。
作用靶点：抗凝血酶（antithrombin，AT），这是一种天然存在的抗凝蛋白，可抑制凝血因子 Ⅱa（凝血酶）和 Ⅹa 的活性。
作用机制：通过 RNA 干扰技术特异性沉默肝脏中抗凝血酶的编码基因，减少抗凝血酶的合成，从而增强内源性凝血功能，降低出血风险。
适用人群：主要用于成人和青少年（≥12 岁）的血友病 A 或 B 患者，包括存在凝血因子抑制物（抗体）的患者。
二、治疗优势
无需依赖凝血因子：与传统的凝血因子替代疗法不同，Fitusiran 不直接补充凝血因子，而是通过调节抗凝系统发挥作用，尤其适合对凝血因子产生抑制物的患者。
长效性：采用皮下注射给药，给药频率低（通常每 4 周一次），患者依从性更高。
广谱适用性：对血友病 A（缺乏凝血因子 Ⅷ）和血友病 B（缺乏凝血因子 Ⅸ）均有效，打破了传统疗法对因子类型的依赖。
三、临床疗效
多项 Ⅲ 期临床试验（如 ATHENA 研究）显示：
显著降低出血率：无论是有抑制物还是无抑制物的患者，年出血率（ABR）均较基线大幅降低，部分患者可实现零出血。
减少急救需求：降低了因出血导致的紧急治疗和住院次数，改善患者生活质量。
长期安全性可控：常见不良反应包括注射部位反应、轻度出血事件等，严重血栓事件发生率较低，且可通过监测和管理控制。
四、注意事项
血栓风险监测：由于抗凝血酶水平降低可能增加血栓风险，治疗期间需定期监测凝血功能（如凝血酶原时间、活化部分凝血活酶时间），避免与其他抗凝药物联用。
特殊人群慎用：孕妇、哺乳期女性及严重肝肾功能不全患者的安全性数据有限，需谨慎评估。
给药方式：需由专业医护人员指导皮下注射，患者或家属需接受培训以确保正确操作。
(责任编辑：编辑露露)
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