6 月 30 日，国家药品监督管理局批准了恒瑞医药自主研发的 1 类创新药硫酸艾玛昔替尼片（商品名：艾速达）的新适应症，用于成人重度斑秃患者的治疗。这一消息为众多饱受斑秃困扰的患者带来了新的希望。
斑秃是一种常见的慢性炎症性非瘢痕性脱发疾病，全球患病率约为 2%。据估算，中国斑秃患者约有 349 万。其发病机制主要是体内自身细胞错误地攻击毛囊，导致毛发脱落。斑秃的临床表现多样，轻者可能只是出现单个或几个圆形脱发斑，重者则可能发展为全秃（头发全部脱落）甚至普秃（全身毛发包括头发、眉毛、睫毛、胡须等全部脱落）。
重度斑秃不仅严重影响患者的外貌形象，还会对其心理健康造成沉重打击。许多患者因为斑秃而产生自卑、焦虑、抑郁等负面情绪，严重影响生活质量。而且，重度斑秃患者往往面临治疗抵抗、复发率高的问题，以往的治疗手段效果有限，患者急需更有效的治疗方案。
艾玛昔替尼是一种高选择性 JAK1 抑制剂。JAK（Janus 激酶）是一类细胞内非受体酪氨酸激酶，JAK/STAT 信号通路在细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要生物学过程中发挥关键作用。斑秃的发生发展与免疫炎症反应密切相关，艾玛昔替尼通过可逆性地与 JAK1 酶的腺苷三磷酸（ATP）结合位点结合，阻断其激酶活性，从而有效抑制免疫炎症反应，促进毛发再生。
此次艾玛昔替尼获批用于成人重度斑秃，是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验的积极数据。该研究在中国 31 家医院同步开展，共入组了 330 例成人重度斑秃患者（头皮脱发面积≥50%，包括全秃 / 普秃），患者被随机分为三组，分别接受艾玛昔替尼 4mg QD（每日一次）、8mg QD 治疗或安慰剂治疗。
研究主要终点是评价 24 周时 SALT 评分≤20（表示头皮脱发≤20%）的患者比例。SALT 评分（脱发严重程度评分工具）是评估斑秃患者病情严重程度的常用指标，分数越低表示脱发情况改善越好。研究结果令人振奋：在第 24 周时，艾玛昔替尼 4mg 组有 34.9% 的患者达到 SALT 评分≤20，8mg 组这一比例为 40.6%，而安慰剂组仅为 9%。与安慰剂组相比，4mg 组和 8mg 组的应答率差异分别为 25.6%（95% CI：15.4 - 35.7，双侧 p<0.0001）和 31.6%（95% CI：21.5 - 41.8，双侧 p<0.0001）。
在治疗核心期和延长期间（24 至 52 周均使用艾玛昔替尼维持治疗），达到 SALT 评分≤20 的患者比例持续增加，在第 52 周时，艾玛昔替尼 4mg 组达到了 46.8%，8mg 组达到了 63.1%。这表明随着治疗时间的延长，更多患者获得了显著的头发再生效果。同时，随着症状的改善，患者对于头发再生的满意度与接受度也显著高于安慰剂组。在安全性方面，研究期间艾玛昔替尼表现出良好的安全性和耐受性。安慰剂对照期间艾玛昔替尼 8mg 组发生 2 例严重感染，分别为带状疱疹和复杂性阑尾炎，所有患者均未发生血栓栓塞事件和心血管事件（MACE）。
(责任编辑：编辑露露)
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