Odevixibat (Bylvay) 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症
Albireo Pharma公司研发的Odevixibat (Bylvay) 是一种回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT)的可逆抑制剂，适用于治疗 3 个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 患者的瘙痒。它减少了末端回肠对胆汁酸（主要是盐形式）的重吸收。
Bylvay作为一种强效的非全身性回肠胆汁酸转运克制剂（IBATi），是很有潜力成为第一个医治这种常见疾病的非手术疗法，而且将改动1、2、3型PFIC儿童的医治形式。Bylvay在美国正在接受优先审查；在欧盟，Bylvay是独一获EMA赋予减速评价的IBATi。此前，EMA还赋予了Bylvay治疗PFIC的孤儿药和优先药物资格。除了PFIC，Bylvay还被赋予了用于治疗Alagille综合征、胆道闭锁、原发性胆管炎的孤儿药资格。
该药物说明书推荐的剂量为 40 mcg/kg，每天一次，早上随餐服用。但患者在服用后最常见的不良反应AE (>2%) 是肝脏检查异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏症。
进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 是一种相对比较常见、但具有毁坏性和覆灭性的疾病，而且还极大可能导致进行性的、危及性命的肝病。很多PFIC患者可能都会出现肝软化和肝功效衰竭，而且PFIC最突出的表现形式就是强烈的瘙痒，这使得患者的生活质量极大的降低。目前还没有任何药物能够彻底治疗PFIC，大部分患者的唯一选择是肝移植或其他侵入性手术，而Odevixibat (Bylvay)让这类患者又多了一个新的治疗选择。
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