2023年1月，卫材公司宣布美国FDA全面批准静脉给药的Leqembi，通用名为lecanemab-irmb，用于治疗由早期阿尔茨海默病引起的轻度痴呆等症状的患者。FDA基于一项招募了825名患者的安慰剂对照2期研究，加速批准了Leqembi。结果显示，每两周静脉输注一次该药物治疗12个月后，大脑中的淀粉样斑块减少。这一替代终点与百健(Biogen)阿尔茨海默病药物Aduhelm于2021年加速批准的依据相同。替代终点是药物可能有效的指标。必须在验证性研究中证明患者受益。
3期研究同时也是Leqembi的验证性研究，即Clarity AD研究，其完整结果已在2022年阿尔茨海默病临床试验 (CTAD) 会议上公布，并于2022年11月29日同时发表在同行评审医学杂志《新英格兰医学杂志》上。
该研究在更大的群体（1,795名患者）中评估了该药物，这些患者接受了18个月的治疗。结果显示，与安慰剂相比，根据用于评估痴呆症状的量表判定，接受Leqembi治疗的患者临床衰退显著减少了27%。
试验中报告的不良反应包括淀粉样蛋白相关的成像异常（ARIA），这是一种潜在致命的肿胀和出血并发症，是淀粉样蛋白靶向抗体药物的已知副作用。Leqembi最初的药物标签包含有关ARIA的警告。但该药物完全批准的标签以黑框警告强调了这一风险，这是FDA可以发布的最严厉警告。黑框警告还指出，携带APOE4的患者患ARIA的风险较高，APOE4是一种会增加患阿尔茨海默病风险的基因。
在Leqembi的3期研究之后的非盲扩展研究中，报告了3例因脑出血并发症导致的死亡。其中两例患者在接受Leqembi治疗时使用血液稀释剂。这种药物的标签敦促正在使用抗凝血药物的患者慎用。
值得一提的是，礼来公司报告的淀粉样蛋白破坏抗体候选药物donanemab第3期数据显示，与安慰剂相比，下降速度减缓了35%。
(责任编辑：编辑露露)
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