2023年8月，美国FDA已批准其C5补体抑制剂帕泽利单抗(pozelimab-bbfg，VEOPOZ)用于治疗1岁及以上患有CD55缺乏蛋白丢失性肠病(CHAPLE病)的成人和儿科患者。
推荐剂量
第一剂VEOPOZ使用前，建议接种疫苗预防脑膜炎球菌感染。根据免疫接种实践咨询委员会(ACIP)对接受补体抑制剂治疗的患者的最新建议，在使用第一剂VEOPOZ前至少2周，患者需进行脑膜炎球菌疫苗的接种(血清型A、C、W和Y[MenACWY]和血清型B[MenB])。根据ACIP的建议，如果需要对未及时接种MenACWY和MenB疫苗的患者进行紧急VEOPOZ治疗，则应尽快接种脑膜炎球菌疫苗，并为患者提供抗菌药物预防。但目前尚未在接受补体抑制剂（包括VEOPOZ）治疗的患者中研究抗菌药物预防的疗效、持续时间和药物方案。
VEOPOZ的推荐剂量：1）第1天(负荷剂量)：稀释后静脉输注，单次30mg/kg剂量 。2）第8天及以后(维持剂量)：从第8天开始，每周一次皮下注射10mg/kg。
如果在至少3次的每周给药后(即从第4周开始)没有出现明显的临床反应，可将维持剂量增加至12mg/kg，每周一次。
最大维持剂量为800mg，每周一次。
大于400mg的剂量需要注射2次。
注意事项
1. 严重的脑膜炎球菌感染
①接受VEOPOZ治疗的患者，无论是否有接种脑膜炎球菌的疫苗，均有可能发生危及生命甚至致命的脑膜炎球菌感染。研究显示，使用VEOPOZ会增加患者对严重甚至危及生命的脑膜炎球菌感染（败血症和/或脑膜炎）的风险，而且这种感染的发生是由包括非分型菌株在内的所有脑膜炎球菌菌群引起的。
②根据最新的免疫接种实践咨询委员会(ACIP)建议，在首次使用VEOPOZ时，患者至少提前2周完成或更新脑膜炎球菌疫苗的接种（对血清型A、C、W和Y [MenACWY]以及血清型B[MenB]）。并且按照ACIP的建议，根据VEOPOZ治疗的持续时间，需对患者进行再次接种。如果需要紧急使用VEOPOZ治疗时，患者未按照ACIP建议接种最新的MenACWY和MenB疫苗，应尽快接种最新的脑膜炎球菌疫苗，并在专业医师指导下使用抗菌药预防治疗，但目前尚未有研究报道相关的抗菌药预防治疗疗效、持续时间和药物方案。
③由于使用VEOPOZ会抑制补体活性，加上由脑膜炎奈瑟菌非分型菌株引起感染的风险，所以尽管患者接种疫苗后会产生抗体，但在使用VEOPOZ时仍然不能消除脑膜炎球菌感染的风险。用药过程中需密切监测患者是否出现脑膜炎球菌感染的早期体征和症状，如果怀疑感染，应立即对患者进行评估。脑膜炎球菌感染的早期体征和症状应提前告知患者及其看护人，如出现疑似症状应立即就医。如果不及时发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命甚至致命。对于正在接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者，应暂停VEOPOZ治疗，直到感染痊愈。
2. 其他细菌感染：VEOPOZ的机制是通过阻止终末补体蛋白的激活，因此患者可能较容易受到包膜细菌的感染，特别是由脑膜炎球菌引起的感染，同时包括肺炎链球菌、流感嗜血杆菌，以及较小程度上的淋球菌感染。对于VEOPOZ使用中的患者可能会增加由肺炎链球菌和流感嗜血杆菌b型（Hib）引起的严重感染风险。根据ACIP指南，对预防肺炎链球菌和流感嗜血杆菌b型（Hib）感染，应进行疫苗接种。但即使接种后产生相应抗体，VEOPOZ治疗中的患者也有感染这些病原体的风险。对于正在接受严重包膜细菌感染治疗的患者，应暂停VEOPOZ治疗，直到感染痊愈。此外，应告知患者预防淋球菌感染并建议处于风险群体的患者定期进行检测。
3. 全身超敏反应：VEOPOZ可能会引起超敏反应，包括过敏性休克。如果出现心血管不稳定或呼吸功能损伤的症状，应中断VEOPOZ治疗并采取适当的支持措施。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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