Myqorzo（aficamten）的成功上市和全球布局，并非一蹴而就，而是Cytokinetics公司历经多年的艰辛探索，从靶点发现、药物研发、临床试验到审批上市，每一步都承载着研发团队的坚守与创新，也见证了oHCM治疗领域的进步与突破。其独特的研发与审批历程，不仅为Myqorzo的临床价值提供了坚实支撑，更为全球罕见病创新药物的研发提供了可复制的范本。
Myqorzo的研发始于21世纪初，当时oHCM的治疗仍处于“对症缓解”的局限阶段，传统药物疗效有限，有创治疗风险高，患者面临着巨大的治疗困境。Cytokinetics公司的研发团队聚焦oHCM的发病机制，深入探索肌小节相关蛋白的作用，最终发现心肌肌球蛋白异常激活是oHCM发病的核心驱动因素，这一发现为靶向药物的研发奠定了核心靶点基础。随后，研发团队开始筛选能够特异性抑制心肌肌球蛋白的小分子化合物，经过多年的优化与筛选，成功研发出aficamten（Myqorzo），一款选择性、变构且可逆的心肌肌球蛋白抑制剂。
在药物研发过程中，研发团队面临的核心挑战是提升药物的选择性和安全性，避免对正常心肌功能造成损伤。通过不断优化分子结构，Myqorzo实现了对心肌肌球蛋白的高度特异性结合，对平滑肌和骨骼肌肌球蛋白无明显影响，同时具有可逆性抑制作用，可通过剂量调整快速恢复心肌功能，解决了早期候选药物安全性不足的问题。此外，研发团队通过优化制剂工艺，提升了药物的生物利用度和稳定性，为后续的临床试验奠定了坚实基础。
2018年，Myqorzo正式进入临床试验阶段，首先开展的是REDWOOD-HCM Ⅱ期临床试验，旨在评估其在oHCM患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该试验结果显示，Myqorzo具有良好的安全性，且能显著缓解流出道梗阻，改善患者运动耐力，为Ⅲ期临床试验的开展提供了重要依据。2020年，Cytokinetics公司启动SEQUOIA-HCM Ⅲ期临床试验，这是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入282名oHCM成人患者，最终验证了Myqorzo的显著疗效和良好安全性，成为其全球获批的核心依据。
在审批进程中，Myqorzo凭借其显著的临床价值，获得了FDA的孤儿药认定和突破性疗法认定，加速了其上市进程。2025年底至2026年初，Myqorzo迎来全球获批爆发期：2025年12月17日，中国NMPA批准其上市；12月19日，美国FDA批准其上市；2026年2月17日，欧洲EMA批准其上市，实现了中美欧几乎同步获批的里程碑。此外，Myqorzo还获得了拜耳公司在日本的独家开发和商业化权益，目前正在推进日本市场的申报上市工作。
在研发过程中，Cytokinetics公司采用“以患者为中心”的研发理念，充分倾听患者需求，不断优化临床试验方案，同时加强与全球顶尖医疗机构、科研机构的合作，确保研发过程的科学性和严谨性。Myqorzo的研发与审批历程，不仅展现了Cytokinetics公司的创新实力和坚守，也推动了oHCM治疗领域的技术革新，为全球oHCM患者带来了福音。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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