Litifilimab（利替非利单抗）能够获得FDA突破性疗法认定，核心支撑是其扎实的临床试验数据，从I期的安全性验证，到II期LILAC研究的疗效突破，再到目前正在推进的III期AMETHYST研究，Litifilimab用一系列严谨的临床数据，充分验证了其在治疗皮肤型红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）中的有效性与安全性，为其后续上市和临床应用提供了确凿的科学依据，也为患者和临床医生筑牢了治疗信心。
最具代表性的是II期LILAC研究（NCT02847598），这是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，分为A、B两部分，分别聚焦不同人群：A部分针对合并关节炎与皮疹的SLE患者，B部分聚焦活动性CLE患者，均全面评估Litifilimab的疗效与安全性。其中，B部分作为CLE治疗的核心研究，共纳入132例≥18岁、基线CLASI-A（皮肤型红斑狼疮疾病面积和严重程度指数-活动度）≥8且经组织学确诊的受试者，覆盖全球多个国家和地区，受试者按1:1:1:1随机接受Litifilimab 50mg、150mg、450mg或安慰剂，皮下注射，每4周一次至第12周，第2周加一次负荷剂量，主要观察期至第16周。
LILAC研究B部分的结果显示，Litifilimab对CLE患者的皮肤症状具有显著的改善效果，且呈现明显的剂量依赖性。治疗16周后，Litifilimab各剂量组CLASI-20/50/70/90应答率（CLASI-A评分较基线降低≥20%、50%、70%、90%）分别为38.5%–72.1%，而安慰剂组仅为0%–43.8%；其中150mg与450mg剂量组从第4周起，疗效就显著优于安慰剂组（P<0.05）。在临床意义更为显著的“几乎清除”（CLASI-A评分0–3分）和“完全清除”（CLASI-A评分0分）方面，22例Litifilimab治疗组受试者达到“几乎清除”，安慰剂组仅3例；6例受试者获得完全“清除”，且均来自治疗组。此外，医师整体评估（PGA）显示，第16周时150mg剂量组60.0%的受试者疾病活动度被评级为“轻度”，安慰剂组仅28.0%，进一步佐证了患者肉眼可见的皮损消退效果。
LILAC研究A部分针对合并关节炎的SLE患者的结果同样亮眼，治疗24周后，450mg剂量组活动关节数较基线减少15.0个，显著优于安慰剂组的11.6个（平均差异-3.4，P=0.04），关节炎症改善效果明确，为Litifilimab拓展至SLE治疗提供了有力支撑。除了LILAC研究，Litifilimab的I期临床试验也证实，单次给药即可显著降低外周血IFN-GS评分及皮损内MxA蛋白（由IFN-α诱导的抗病毒蛋白）表达，且与CLASI-A评分下降呈正相关，进一步验证了其作用机制的有效性。
目前，渤健正在推进III期AMETHYST研究及其长期扩展研究，计划纳入更多受试者并观察52周以上，进一步验证Litifilimab的长期疗效、复发风险及长期安全性，预计2027年公布核心研究数据。这些扎实的临床试验数据，充分证明了Litifilimab是一款高效、安全的CLE和SLE候选治疗药物，能够为患者提供切实的治疗保障，也为其后续获批上市奠定了坚实基础。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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