皮肤型红斑狼疮（CLE）是一种慢性、致残性自身免疫性皮肤病，以光敏感、红斑、鳞屑、瘢痕性脱发为典型症状，严重时可导致永久性瘢痕和毁容，给患者的生活质量带来毁灭性打击。长期以来，CLE的治疗陷入“对症不治本”的困境——临床主要依赖外用糖皮质激素、抗疟药和传统免疫抑制剂，这些疗法不仅疗效有限，还存在明显的不良反应，且无法改变疾病进展，更关键的是，全球范围内尚无专门针对CLE的靶向治疗药物，无数患者在反复的皮损发作中承受着身体与心理的双重痛苦。2026年1月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予Litifilimab（利替非利单抗，研发代码BIIB059）突破性疗法认定，用于治疗皮肤型红斑狼疮，这一重磅消息彻底打破了CLE靶向治疗的僵局，为全球数百万CLE患者带来了前所未有的治疗新希望。
Litifilimab由全球知名生物制药企业渤健（Biogen）自主研发，是一款同类首创（first-in-class）的人源化IgG1单克隆抗体，其独特的靶向机制的使其区别于传统非特异性免疫抑制剂，成为CLE治疗领域的革命性候选药物。此次FDA突破性疗法认定的授予，并非偶然，而是基于Litifilimab扎实的临床数据支撑，其中核心依据是II期LILAC研究（NCT02847598）的优异结果，该研究数据已发表于《新英格兰医学杂志》，充分证实了Litifilimab在改善CLE患者皮肤症状方面的显著优势，也印证了其相比现有治疗手段的实质性提升。
作为CLE治疗领域首个获得FDA突破性疗法认定的靶向药物，Litifilimab的出现具有里程碑式的意义。突破性疗法认定旨在加速严重疾病相关药物的研发与审评进程，FDA授予该认定，充分认可了CLE作为严重疾病的属性，以及Litifilimab填补临床未满足需求的巨大价值。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院皮肤病学教授、Litifilimab III期临床试验研究者Victoria Werth表示，目前CLE的初始治疗主要依赖外用糖皮质激素和抗疟药物，尚无专门针对该疾病获批的替代方案，迫切需要有效、靶向的治疗手段，而Litifilimab正是这类潜在药物。
目前，渤健正在全力推进Litifilimab的III期AMETHYST临床试验（NCT05531565）及其长期扩展研究（NCT06044337），预计2027年公布核心研究数据，2028年推进上市进程。Litifilimab的突破性进展，不仅为CLE患者带来了精准治疗的希望，更推动了自身免疫性皮肤病治疗领域的发展，为后续同类靶向药物的研发提供了宝贵的参考范式。对于CLE患者而言，这一认定意味着距离获得安全、有效的靶向治疗更近了一步，有望彻底摆脱皮损反复、不良反应困扰的困境，重新找回正常的生活。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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