2025年2月14日，日本制药商Ono Pharmaceutical宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Romvimza(vimseltinib)用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者，这些患者手术切除后可能会加剧功能受限或出现严重发病。
Romvimza是一种口服集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂，通过抑制CSF1R的活性，减少炎症介质的产生，从而缓解由炎症引起的症状，并减少肿瘤的增生。 批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验(MOTION研究)，该研究纳入了123名患者，其中83名患者接受Romvimza 30mg，每周两次，持续24周。
主要疗效结果指标是第25周时根据RECISTv1.1通过盲法独立放射学评审(IRR)评估的总缓解率(ORR)。在第25周测量的其他疗效结果包括使用肿瘤体积评分(TVS)评估的ORR，通过角度测量评估测量的受影响关节的活动范围相对于起始的平均变化，以及患者报告的结果测量信息系统-身体功能(PROMIS-PF)评分的变化。
研究结果显示，vimseltinib组的ORR为40% (95% CI: 29%，51%)，安慰剂组为0% (95% CI: 0%，9%)(p值< 0.0001)。vimseltinib组未达到缓解持续时间中位数(DOR)，根据另外6个月的随访，28名(85%)缓解者的DOR ≥6个月，19名(58%)缓解者的DOR ≥9个月。 与安慰剂组相比，在第25周时，vimseltinib组观察到的主动活动范围、患者报告的身体功能和患者报告的疼痛有统计学显著改善，这支持了主要终点。
最常见的不良反应(≥20%)包括实验室异常，包括天冬氨酸转氨酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸转氨酶升高。
(责任编辑：编辑露露)
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