2024年3月11日，Travere Therapeutics公司宣布向美国FDA提交了一份补充新药申请，旨在将现有用于治疗IgA肾病(原发性免疫球蛋白A肾病)药物Filspari(sparsentan)的加速批准转换为完全批准。对于目前几乎没有治疗选择的IgA肾病患者来说，Filspari的获批无疑为其及家庭带来了新的曙光。
此前，Filspari作为首个且唯一一个针对肾脏肾小球损伤的非免疫抑制治疗药物，获得了FDA的加速批准。该药物通过减少蛋白尿和保护肾功能稳定性，为IgA肾病患者提供了新的治疗选择，其独特的治疗机制备受关注。
此次新提交是基于 3 期 PROTECT 研究的 2 年确认结果，显示患者蛋白尿显著减少，肾功能得到保留，并且安全性总体上具有良好的耐受性。如果完全批准将有望获得更广泛的应用，为更多的IgA肾病患者带来福音。
IgA肾病是一种常见的肾脏疾病，其特点是肾小球内沉积了大量的免疫球蛋白A（IgA）。这种疾病通常会导致肾小球的损伤和功能障碍。
在中国，IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病，约占所有原发性肾小球疾病的30%至40%。
lgA肾病患者最常见的临床表现是血尿，部分患者可能出现蛋白尿、高血压和水肿等症状。此外，有些患者还可能出现肾功能减退，表现为血肌酐和尿素氮升高。
IgA肾病的并发症主要是肾功能损害。随着病情的进展，患者出现肾小球硬化、纤维化和局灶性节段性肾小球硬化等损害，最终可能导致肾功能的不可逆性损害。有些患者可能最终发展为终末期肾病，需要接受肾脏透析或肾移植等治疗。还有一部分IgA肾病患者存在其他系统的受累，如胃肠道、肝脏、关节等，导致全身状况的不稳定。2023年2月，美国FDA加速批准了Filspari（司帕生坦sparsentan）作为首个且唯一一个针对IgA肾病的非免疫抑制治疗药物，用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病成人的蛋白尿。
Filspari是一种双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，通过靶向阻断 IgA肾病进展的两条关键途径（内皮素-1 和血管紧张素 II），保护肾小球足细胞，防止肾小球硬化和系膜细胞增生以减少蛋白尿。
在一项III期临床试验中，Filspari治疗组患者的蛋白尿水平在36周内下降了49.8%，而以厄贝沙坦为基础治疗的蛋白尿平均减少率仅为 15.1%。Filspari治疗组患者的肾功能下降速度也比其他组患者慢。
(责任编辑：编辑露露)
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