FDA批准Ivosidenib用于IDH1突变的胆管癌,标志着首个也是唯一一个被批准用于该患者群体的靶向治疗。它之前获得了 FDA 的优先审查，从而加快了审查时间。
胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症，会影响肝脏内外的胆管。根据 Servier Pharmaceuticals 的一份新闻稿，专家估计美国每年有 8000 人被诊断出患有这种癌症，实际数字可能更高，因为它很难诊断并且可能被错误地归类为其他类型的癌症.
“患有 IDH1 突变的胆管癌的患者，尤其是那些在化疗后疾病进展的患者，迫切需要新的治疗方案，”亚利桑那大学癌症中心胃肠肿瘤内科主任 Rachna T. Shroff 医学博士说。“除了可接受的安全性外，Tibsovo 在无进展生存方面表现出令人印象深刻的显着益处，强调了其作为与这种侵袭性癌症作斗争的患者的新选择的重要性。
该批准得到了 ClarIDHy 研究数据的支持，这是第一个也是唯一一个针对先前治疗过的 IDH1 突变胆管癌患者的随机 3 期试验。试验数据表明，无进展生存期 (PFS) 的主要终点有统计学意义的显着改善，治疗组的中位 PFS 为 2.7 个月，而安慰剂组为 1.4 个月。此外，随机化接受 ivosidenib 的患者中有 32% 和 22% 分别在 6 个月和 12 个月时没有进展或死亡，而安慰剂组为 0 名患者。
随机分配到安慰剂组的患者有机会在疾病进展时交叉到 ivosidenib 组，安慰剂组中有 70.5% 的患者选择这样做。研究结果还表明，总生存期 (OS) 的关键次要终点有利于随机接受 ivosidenib 的患者，尽管它没有达到统计学意义。
OS 结果基于对 PFS 最终分析后 16 个月发生的 150 起事件的最终分析。ivosidenib 组的中位 OS 为 10.3 个月，安慰剂组为 7.5 个月，未进行交叉调整。
试验中的安全性与先前公布的数据一致。最常见的不良事件包括疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。先前治疗过的 IDH1 突变胆管癌患者的推荐剂量为 500 mg，每天一次口服或不与食物一起服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
胆管癌基金会创始人兼首席执行官 Stacie Lindsey 在新闻稿中说：“在Tibsovo 获得批准之前，携带 IDH1 突变的胆管癌患者没有获得批准的靶向治疗，晚期疾病患者可用的化疗选择有限。 “这一批准给胆管癌界带来了新的希望，我们很高兴能够为患者提供这种急需的新治疗方案。”
Ivosidenib 还被批准作为一种单一疗法，用于治疗 IDH1 突变的复发性或难治性急性髓系白血病 (AML) 成人患者，以及新诊断的 IDH1 突变 AML 成人患者，这些患者的年龄在 75 岁或以上，并且使用强化诱导化疗以及患有排除疾病的合并症。
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