Firdapse（amifampridine）10mg片是FDA首个且唯一一个批准的用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的症状治疗的新特药。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，主要症状是肌肉无力。
2018年11月，美国FDA批准了治疗成人LAMBERT-EATON肌无力综合征(LEMS)的Firdapse(amifampridine)片。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病。影响神经和肌肉连接，导致虚弱和其他症状的受影响患者。这是FDA首次批准LMES治疗。
对于这种罕见的疾病，需要长期治疗。LEMS患者有明显的虚弱和疲劳，对日常活动造成很大困难。
LEMS患者中，身体本身的免疫系统会攻击神经肌肉连接(神经和肌肉之间的连接)，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于小细胞肺癌等癌症患者。其发病先于或符合癌症诊断。据估计，全球LEMS的发病率为3%。
在两个临床试验中，对非多鼠疫的疗效进行了研究，结果包括64名接受非多鼠疫或安慰剂的成年患者。这项研究测量了定量的重症肌无力分数(13个医生评估的分类表，评价肌肉武力)和对象的总体印象表(7分量表，评价患者对治疗的身体健康影响的总体印象-存在)。对于这两项措施，接受Firdapse的患者比安慰剂患者得到更多的好处。
最常见的副作用是烧伤或刺痛(感觉不正常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、腰痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作历史的患者中已经观察到。
有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀、呼吸困难等过敏反应迹象的患者应立即通知保健提供者。
FDA批准了该申请书的优先审查和划时代的治疗指定。Firdapse还获得了孤儿药品的名称，该药品提供了帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物的激励措施。FDA批准FieldAsPe为催化剂制药公司。
关于lamber iton工作证综合征(LeMS)
LAMBERT-EATON肌力症综合征(LEMS)是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是四肢肌肉无力。这种疾病是由自身免疫反应引起的，在这种反应中，神经和肌肉之间形成针对电压门钾通道的抗体。约50%的情况下，LEMS与潜在恶性肿瘤有关，最常见的是小细胞肺癌，在一些个体中，LEMS是这种恶性肿瘤的第一个症状。LEMS通常会影响肢体。
特别是腿。这种疾病对四肢离躯干最近的部分影响最大，因此从爬楼梯或坐姿上升的困难很常见。体育锻炼和高温会加剧症状。偶尔出现的其他症状包括嘴、脖子和眼睛的肌肉无力。
受LEMS影响的个人还可能破坏自主神经系统，包括口腔干燥、便秘、视力模糊、出汗损伤和/或低血压。
FidApple(amifampridine)
Firdapse是一种口服非特异性电压依赖性钾(K)通道阻断剂，可引起突触前膜的去极化，减缓或抑制复极化。这种效果会导致缓慢的电压依赖性钙(Ca2)通道的开放，从而使后续Ca2流入成为可能。
相反，诱导含有乙酰胆碱(ACh)的突触泡沫的FOTO，向突触裂纹释放更多ACh，加强神经肌肉传递，改善肌肉功能。Firdapse在美国和欧盟为LEMS患者批准。
(责任编辑：编辑露露)
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