目前Lambert-Eaton肌力综合征(LEMS)无法治愈，治疗一般包括改善生活质量。因此，症状治疗是LEMS治疗的重点。
Firdapse是美国首次也是目前唯一批准LEMS大病治疗的口服药物。这被证明是钾通道阻断剂，能增加乙酰胆碱的释放，有明显的好处，如提高肌肉力量和复合运动动作电位。
Firdapse(amifampridine，amifampridine)于2018年在美国获得LEMS成人患者的许可，适应症于2022年扩大到6岁患者。另外，
这种药在欧洲和加拿大也被LEMS成年患者批准。
目前，Firdapse正在努力将最大建议日剂量增加到100毫克。这种药的标签允许成人和体重至少为45公斤(99磅)的儿科患者每天最大剂量为80毫克。体重不足45公斤的儿科患者每天的剂量不能超过40毫克。每日最大剂量申请正在接受美国管制审查，并将于2024年6月4日或之前公布决定。
什么是Lambert-Eaton肌无力综合征？
LAMBERT-ITON肌力症综合征，英文名称缩写为LEMS。这种疾病是以神经学家爱德华·兰伯特和李伊顿的名字命名的。他们在20世纪50年代和60年代首次描述了这种疾病。
这是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头——神经细胞和肌肉的交流点。在患有LEMS的个体中，免疫系统错误地瞄准和攻击神经末端的电压依赖性钙通道。这些通道在神经细胞和肌肉细胞之间的信号传导中起着非常重要的作用。
最常见的是小细胞肺癌患者，在癌症诊断之前或同时出现。据悉，免疫系统用于清除癌细胞的抗体(也有相同的钙通道)错误地将这些通道蛋白对准神经细胞，从而引起LEMS症状。
一般症状包括肌肉无力，特别是腿部和臀部肌肉无力、运动困难和疲劳。症状的严重性因人而异，但可以随着休息而改善。
诊断是检查临床评价、评价肌肉对神经信号反应的肌电图(EMG)和钙通道是否有自身抗体测试。
Firdapse的作用机制
Firdapse是一种电压依赖性钾通道阻断剂，可延长细胞膜的去极化，抑制复极化，有助于打开慢电压依赖性钙通道。这种效果导致钙转移到神经末梢的增加。高浓度细胞内钙改善神经肌肉传递，提高肌肉的力量。
Firdapse功效与安全性
两个临床试验研究了疗效：1(NCT01377922)和研究2(NCT02970162)。研究包括64名成年患者服用Firdapse或安慰剂。
研究人员使用13个医生评估的分类定量重症肌力减弱量表评估肌肉武力，评估患者评估的7个受访者的总体印象，评估LEMS对最常见症状的治疗益处。
对这两种评价，接受Firdapse治疗的患者比服用安慰剂的患者有更大的好处。
临床研究中最常见的副作用包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。
此外，在扩展访问项目中，对21名儿科患者进行了至少一年的Firdapse安全评估。
研究结果显示，2名儿童患者每天的剂量超过60毫克，临床上减轻了相当大的体重，但儿科患者的不良反应与成人患者相似。
(责任编辑：编辑露露)
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