Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)，也称为兰伯特-伊顿肌无力综合征，是一种罕见的神经肌肉结合者免疫性疾病，它影响从神经传输到肌肉的信号。神经细胞和肌肉之间的错误沟通会导致肌肉无力的性发作。大约一半的病例发生在患有肺癌的中年或老年人身上。根据症状的严重性，该综合征会影响患者的生活质量，从而影响其从事日常活动的能力。
Firdapse是广谱钾通道阻断剂，是兰伯特-伊顿肌力综合征的首选治疗方法。其活性成分是amifampridine，通过增强神经元发送到肌肉的化学信号的力量，增强肌肉的力量，指示肌肉收缩。临床证明可以提高肌肉力量和柔韧性。
FDA最初批准用于成年患者
Firdapse最初得到FDA批准，2018年用于兰伯特-伊顿肌力综合征成人患者。该批准是以LMS-002和LMS-003的三期实验结果为基础的，表明了该治疗方法的有效性。
第一个实验LMS-002(NCT01377922)是一项双盲、安慰剂对照、随机、平行组研究，旨在评估LEMS患者Firdapse的效率和安全性。该实验招募了38名患有兰伯特-伊顿肌力症综合征的成年人，接受了两周最多一次剂量为20毫克的Firdapse或安慰剂，每天3 ~ 4次，总每日剂量为30 ~ 80毫克。
第二项是LMS-003(NCT02970162)，是多心、双盲、安慰剂对照研究，分为四个部分，评估兰伯特伊顿肌力综合征患者使用多剂量Firdapse的效率和安全性。招募了26名患有兰伯特-伊顿肌力症综合征的成年人。这些患者每天3 ~ 4次，10毫克Firdapse或安慰剂，每天总剂量为30 ~ 80毫克。积极的正常线结果表明，除其他优点外，与安慰剂相比，Firdapse治疗在重症肌无力定量分数上出现了临床相关差异。重症肌无力定量分数是医生评价的13种评价。包括手臂和腿部力量、面部和颈部肌肉表现、吞咽、说话、握手能力、强迫呼吸、凝视等。
Firdapse的批准范围包括儿童患者
9月29日，Catalyst制药公司宣布，美国FDA扩大了Firdapse(amifampridine，amifampridine)的批准范围，将6在那之前，
这项治疗在美国和加拿大得到了患有兰伯特-伊顿肌力症综合症的成年人的批准。该批准基于扩展的访问计划数据，该计划对21名儿科患者中至少一年的Firdapse安全性进行评估。研究结果显示，2名儿童患者在每日剂量超过60毫克的情况下临床上报告了相当大的体重减轻。
但是儿童患者的副作用与成人患者相似。
对患有兰伯特-伊顿肌力症综合征的成年患者使用Firdapse的完整对比研究、成年患者的药代动力学数据、确定儿科患者给药方案的药代动力学建模和模拟也支持了对该患者群体使用Firdapse。
最常见的副作用包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。
(责任编辑：编辑露露)
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