硬纤维瘤又称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤，介于良性纤维瘤与恶性肉瘤之间，虽极少发生远处转移，但具有极强的局部浸润、复发与侵袭能力，可侵犯周围血管、神经、脏器，引发剧烈疼痛、器官功能损伤，严重影响患者生存质量，甚至危及生命。长期以来，硬纤维瘤的临床治疗始终面临手段有限、疗效不佳、复发率高的多重困境。
传统临床治疗方案存在明显局限性。手术切除是既往首选治疗方式，但由于肿瘤边界模糊、侵袭性强，难以彻底切除，术后复发率极高，多数患者需反复手术，造成身体与心理的双重创伤。放疗虽可抑制肿瘤生长，但会引发皮肤损伤、组织纤维化、骨髓抑制等长期副作用，且不适用于年轻患者与深部病灶患者。常规化疗、广谱靶向药物疗效有限，客观缓解率低，无法有效控制疾病进展，临床上长期缺乏标准化、高效安全的一线治疗药物。
Varegacestat的研发与临床突破，彻底打破了硬纤维瘤的治疗僵局。作为专门针对硬纤维瘤核心致病机制研发的靶向药物，该药物精准作用于异常激活的Notch通路，从根源抑制肿瘤增殖与侵袭。全球III期RINGSIDE对照研究数据证实，该药物可大幅降低患者疾病进展与死亡风险，为进展期成人硬纤维瘤患者提供了全新的治疗选择。
此前硬纤维瘤因发病率低、属于罕见病，药物研发关注度低，长期处于“无特效药、无统一治疗指南”的困境。Varegacestat的临床成功与新药上市申请提交，填补了全球硬纤维瘤靶向治疗的空白，有望成为该疾病的标准治疗方案，终结传统治疗手段疗效不足、副作用显著的现状，为罕见软组织肿瘤的精准治疗树立新标杆。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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