Fabhalta能够快速获得全球多国药监机构加速获批,核心依托于多项重磅、高质量三期临床试验,针对不同适应症的专项试验数据,充分验证了其卓越的有效性与安全性,为全球临床应用提供了硬核循证依据,相关研究成果多次登顶《新英格兰医学杂志》等顶级医学期刊。

针对IgA肾病的关键临床试验中,入组患者均为尿蛋白超标、存在快速肾衰风险的高危成人患者,在常规对症治疗基础上联合Fabhalta治疗。试验结果显示,经过长期规范治疗,Fabhalta组患者蛋白尿水平大幅下降,肾功能衰退速度较对照组降低49.3%,显著延缓了肾脏纤维化与终末期肾病的发生,疗效远超传统治疗方案,且长期用药安全性稳定。该数据直接奠定了Fabhalta在高危IgA肾病治疗中的一线地位。
针对PNH的临床试验中,对比传统注射补体抑制剂,Fabhalta口服治疗可实现同等甚至更优的溶血控制效果,患者血红蛋白水平持续稳定,血红蛋白尿、乏力、黄疸等典型症状显著改善,血栓不良事件发生率大幅降低。针对C3肾小球病的试验也证实,Fabhalta可有效减少肾脏补体沉积,减轻肾脏炎症损伤,持续降低蛋白尿,延缓病情进展。所有试验均证实,Fabhalta不良反应发生率与安慰剂接近,长期用药耐受性良好,无新增未知安全风险,凭借硬核数据获得全球医疗界广泛认可。
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