在Fabhalta上市前，PNH、IgA肾病、C3肾小球病三类罕见病的临床治疗长期陷入瓶颈，传统疗法存在疗效有限、副作用大、依从性低、预后差等诸多问题。而Fabhalta凭借精准靶向、口服便捷、安全长效、疗效优异四大核心优势，全方位碾压传统治疗方案，成为当前临床首选的一线治疗药物。
首先是给药方式的颠覆性优势。传统补体抑制剂均为注射制剂，患者需定期前往医院注射，不仅耗时费力，长期注射还易引发局部炎症、过敏，多数患者因畏惧注射、就医不便导致擅自停药，病情反复。激素、免疫抑制剂虽为口服，但属于广谱治疗，无法精准阻断病因。Fabhalta每日一次口服，居家即可完成用药，极大提升了长期治疗依从性，完美适配终身慢病管理场景。
其次是疗效优势，传统疗法仅能缓解症状、延缓进展，无法从根源阻断补体损伤，部分高危患者仍会持续出现溶血、肾功能恶化。而Fabhalta直接抑制致病核心B因子，从源头阻断病变通路，临床试验证实其可大幅提升PNH患者溶血控制率，将IgA肾病患者肾功能衰退速度降低49.3%，强效延缓肾病进展。第三是安全优势，精准靶向不干扰正常免疫，规避传统药物的全身性毒副作用。第四是预后优势，长期规范用药可显著降低血栓、肾衰竭等致命并发症风险，大幅提升患者生存质量与生存期。
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