作为多适应症创新靶向药，Fabhalta凭借精准的补体旁路抑制作用，获批用于三类临床高发、治疗难度极大的成人罕见疾病，分别是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、原发性IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G），三类疾病均由补体旁路异常激活驱动，传统治疗预后差、进展快，Fabhalta的出现彻底优化了这类疾病的临床治疗方案。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，患者红细胞先天缺陷，易被补体系统破坏，引发持续性溶血、血红蛋白尿、贫血、血栓，严重时可危及生命。Fabhalta是PNH一线治疗药物，可快速控制溶血症状、稳定血象、降低血栓风险，替代传统注射制剂，适配患者长期终身治疗需求。其次是原发性IgA肾病，这是全球最常见的原发性肾小球疾病，部分高危患者会快速进展为肾衰竭，Fabhalta获批用于尿蛋白肌酐比值≥1.5g/g的进展高危成人患者，可显著降低蛋白尿、延缓肾功能下降。
最后是C3肾小球病，属于罕见的遗传性补体肾病，患者肾脏持续遭受补体攻击，极易快速发展为终末期肾病。Fabhalta可单独用药或联合RAS抑制剂治疗，有效阻断肾脏补体损伤，延缓病情恶化。值得注意的是，Fabhalta为成人专用药物，目前未成年人、孕妇及哺乳期女性的用药安全性尚未完全明确，需严格遵循适应症规范使用，不可超适应症滥用。
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