近日，Ironwood公司宣布了其关键的III期STARS试验的正面结果，该试验评估了每周一次皮下注射的Apraglutide在减少肠衰竭短肠综合征(SBS-IF)成年患者肠外支持(PS)依赖性方面的有效性和安全性。该研究达到其主要终点，即第24周实际每周胃肠外支持量相对于基线的相对变化。基于这些结果，Ironwood计划提交apraglutide的新药申请(NDA)和其他监管文件，以用于依赖PS的成年SBS患者。
短肠综合征(SBS)是一种严重的慢性疾病，对液体和/或营养物质的吸收能力减弱，有时需要依赖胃肠外支持来维持健康。短肠综合征通常因广泛的肠切除术而发生，长期依赖肠外支持的SBS患者也称为肠衰竭SBS（SBS-IF），通常生活质量受到严重影响，并有感染等严重并发症的风险。
III期STARS试验招募了164患者，研究参与者被以2:1的比例随机分配接受每周一次的apraglutide皮下注射（SC）或安慰剂注射，持续24周（造口和结肠连续性人群）或48周（仅结肠连续性人群）。主要终点是第24周实际每周胃肠外支持量相对于基线的相对变化。
结果显示：该研究达到了主要终点。在第24周，apraglutide组与基线相比的实际每周胃肠外支持量的相对变化为-25.5%，安慰剂组为-12.5%（P = .001）。
在24周时，与基线相比和安慰剂相比，apraglutide组（组合人群）更多的患者实现了至少1天/周的非肠道支持（次要终点；43.0% VS 27.5%；P =.040）。此外，在造口人群中，与接受安慰剂的患者相比，更大比例的apraglutide治疗患者的实际每周肠外支持量相对于基线的变化有所改善（次要终点；-25.6% VS-7.8%；P 小于.001）。
与结肠连续性组相关的次要终点（与基线相比，每周至少停止1天肠外支持，并在第48周达到肠内自主性）未发现具有统计学意义。
apraglutide总体上耐受性良好，安全性与之前报道的apraglutide在该患者群体中的研究一致。
这是一种正在研究中的下一代长效合成胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物，正在开发用于一系列罕见的胃肠道疾病，其中GLP-2可以在解决疾病病理生理学方面发挥核心作用，包括短肠综合征（SBS）和急性移植物抗宿主病（aGVHD）。如果获得批准，apraglutide作为唯一一种每周给药一次的GLP-2药物，有可能提高所有依赖肠外支持的SBS成人患者的护理标准。
(责任编辑：编辑露露)
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