2021年10月，美国FDA批准了Rethymic(allogeneic processed thymus tissue-agdc，重构胸腺组织)，用于治疗先天性无胸腺(一种罕见的免疫疾病)的儿童患者。
Rethymic治疗是25年多研究的结果，其目的是提高以前几乎没有治疗希望的患儿的生存率。迄今为止，Rethymic是FDA批准的第一种，是无先天性胸腺儿童患者免疫重建的唯一治疗方法。
先天性无胸腺症又名DiGeorge综合征，该病少见，患儿出生即无胸腺缺乏正常t细胞，对严重免疫缺陷、危及生命的免疫失调及潜在致命感染具有高度敏感性。如果只是支持性护理，患儿通常会在2、3岁的时候死亡。
1993年至2020年纳入患者的10项前瞻性单臂、开放标签研究构成了RETHYMIC数据集的基础。根据10个机构审查委员会( IRB )批准的方案之一，105名患者接受了RETHYMIC手术植入。95例为疗效分析集( EAS )，105例为安全性分析集)。
分析生存率，最长随访时间为25.5年。在EAS中，Kaplan-Meier估计的1年生存率( 95 ) ci )为77 ( 0.670–0.841 )，2年生存率为76 ) 0.658–0.832。对于移植后存活1年的患者，Kaplan-Meier估计的中位随访时间为10.7年的长期生存率为94%。临床试验中患者采用RETHYMIC植入后第6、12、24个月应用流式细胞术测定幼稚t细胞水平。临床试验中患者最初只有少量的初始t细胞，但初始CD4和CD8 T细胞在第一年开始重建，第二年持续增加。治疗后头两年，感染数随时间减少，差异有统计学意义( p小于0.001 )。
接受Rethymic治疗的患者中最常见的不良反应是高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。
需要注意的是，Rethymic来源于人体组织，因此有传播传染病的风险。根据有效的献血者筛查流程和产品生产流程，传染病传播的风险较小，但并未完全消除。
这个治疗方法也不是快速治愈和有效的。在接受治疗的患者中，重建免疫功能需要6个月以上，因此重要的是，在免疫重建发生之前，患者应继续采取严格的预防措施防止感染，医疗服务提供者应进行相应的治疗。
据FDA报道，由于Rethymic来自人体组织，该疗法有传播疾病的风险，基于有效的供体筛查流程和产品制造流程，传播疾病的风险控制在很小的范围内，但并未完全消除。在此次监管批准之前，Rethymic获得了FDA创新疗法、再生医学高级疗法、罕见儿科疾病和孤儿药称号。作为批准的一部分，Rethymic疗法还获得了罕见儿科疾病优先审查的许可证。
(责任编辑：编辑露露)
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