2021年，欧盟委员会（EC）宣布批准口服富马酸Vumerity（diroximel fumarate），用于治疗复发缓解型多发性硬化（RRMS）成人患者。
批准基于比较Vumerity和Tecfidera建立生物等效性的药代动力学桥研究数据，部分基于Tecfidera建立的良好长期安全性和有效性特征。
此次批准还基于EVOLVE-MS-2研究的结果，这是一项大规模、随机、双盲、5周多中心3期研究，评估了Vumerity和Tecfidera在RRMS患者中的胃肠道( GI )耐受性。结果显示，Vumerity组总治疗中断率低于Tecfidera组( 1.6% vs 6% )，GI耐受中断率也较低( 0.8% vs 4.8% )。
EVOLVE-MS-2是一项多中心、双盲、阳性药物对照、5周的ⅲ期研究，在506例复发缓解型多发性硬化症( RRMS )患者中开展，旨在评估Vumerity对Tecfidera的耐受性，持续时间研究的主要终点是在个人胃肠症状及影响量表( IGISIS )评分表中评估症状强度评分) 2以上GI症状的患者报告天数。次要终点为整个研究组评估患者报告的IGISIS强度评分≥1或≥3gi症状天数(针对暴露)，仅b部分患者评估IGISIS强度评分≥2 GI症状天数，整个研究组整体胃肠症状和影响量表) GGISIS结束5周治疗期的患者有资格参加EVOLVE-MS-1，这是对Vumerity的96周开放标签安全性研究。
EVOLVE-MS-2是第一个直接比较两种RMS治疗药物GI耐受性的研究。结果表明，与Tecfidera相比，Vumerity显著缩短了5个主要GI症状的持续时间、严重程度和每日影响。
主要终点结果显示，与Tecfidera相比，Vumerity治疗的患者自行报告的IGISIS强度得分≥2的天数减少了46%。 (调整后的比为[95%CI]:0.54[0.39-0.75]，p=0.0003 )。IGISIS是一种新的探索性量表，用于患者自评恶心、呕吐、上下腹痛、腹泻等主要胃肠症状的强度和持续时间。在这项研究中，Tecfidera观察到的结果与该药的已知安全性一致。另外，与Tecfidera相比，Vumerity治疗的患者:1) GI不良反应( AE )停药率较低( 0.8% vs 4.8% )； 2 ) IGISIS强度得分≥1和≥3天数较少)相对减少29%，相对减少44% )； 3 )在总体胃肠症状和影响量表( GGISIS )上，自我报告的强度分数)1(减少1(30% )天数较少，该量表评估胃肠症状的总体强度、对日常活动的影响及其受累程度。GGISIS强度得分≥2和≥3的天数也较少。4 ) 5周治疗期间，最差IGISIS强度评分逐渐下降。
使用上述患者评估症状强度量表，得到了较低研究调查员报告的GI AE发生率支持( Vumerity 34.8%，Tecfidera 49.0% )。总AE发生率，Vumerity治疗组为78.3%，Tecfidera治疗组为83.7%。大多数AE的严重程度为轻度或中度。因AE导致停止研究的患者比例，Vumerity治疗组为1.6%，Tecfidera治疗组为6%。
在美国，Vumerity于2019年10月获得批准用于治疗复发型多发性硬化症( RMS )，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。
(责任编辑：编辑露露)
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