Dupixent可治疗1-11岁、大于15公斤的嗜酸性食管炎患者
2024年1月，美国FDA批准Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）用于治疗1-11岁、体重至少为15公斤且患有嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)的儿童患者。Dupixent于2022年5月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的EoE患者。Dupixent目前是FDA批准专门用于治疗这一患者群体的首款药物。
嗜酸性粒细胞性食管炎( EoE )是一种慢性免疫系统疾病，连接口腔和胃的管道内膜聚集白细胞(嗜酸性粒细胞)。 这个管子也叫食管。该疾病与2型炎症有关，2型炎症被认为是损伤食管、损害其功能的原因。EoE严重影响儿童的进食能力，可能出现烧心、呕吐、腹部不适、吞咽困难、拒食、发育不良等症状。这些症状可能会不利地影响他们的生长发育，需要持续治疗EoE以降低并发症和疾病进展的风险。
Dupixent是人源化单克隆抗体，抑制白细胞介素4(il-4 )和白细胞介素13(il-13 )通路的信号转导，而不是免疫抑制剂。杜普昔单抗经FDA批准治疗，包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎、鼻息肉病( CRSwNP )、结节性痒疹、嗜酸性食管炎等疾病。
该批准得到随机双盲、安慰剂对照3期EoE KIDS研究( ClinicalTrials.gov识别符: NCT04394351 )的数据支持，该研究评估dupilumab在患者中的疗效和安全性1至11岁且具有活跃EoE，该试验分为两部分（A部分和B部分）。
在筛查前或筛查期间接受质子泵抑制剂治疗，有EoE生命体征和症状史，但符合条件的患者高倍视野( eos/hpf )上皮内嗜酸性粒细胞仍在15个以上。A部分主要终点为组织学疾病缓解，定义为第16周达到食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值6以下eos/hpf的患者比例。
结果显示，根据体重分级给药方案（≥15至小于30kg：每2周200mg；≥30至小于60kg：每2周300mg）65.6%（21/32）的患者在第16周实现了组织学疾病缓解，而接受安慰剂的患者中有3.4%（1/29）实现了组织学疾病缓解（差异为62%【95% CI，44-79.95】）。
此外，与安慰剂组相比，16周后接受dupilumab治疗的患者出现一种或多种EoE生命体征【如胃痛、呕吐、厌食】的天数比例显著降低。
该研究的b部分为延长的积极治疗期，包括47名完成a部分的患者。在第52周，a和b节接受dupilumab治疗的32名患者中有17名( 53% )和b节从安慰剂切换为dupilumab的15名儿童中有8名) 53 )实现了组织学缓解。dupilumab最常见的不良反应是注射部位反应、上呼吸道感染、关节痛和疱疹病毒感染。
此次批准，Dupixent成为1岁以上、体重至少15 kg的EoE患者的第一个也是唯一的治疗选择。针对引起该疾病的潜在2型炎症，Dupixent可能会改变对这些儿童的护理标准，就像患有EoE的成人和青少年一样。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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