2022年美国神经病学学会( AAN )年会上发表的期champion-mg ) NCT03920293 )试验开放型标签扩展) OLE )的新长期随访结果显示，ultomiris(ravulizumab-cwvz )在抗乙酰胆碱受体( AChR )抗体阳性的全身型重症肌无力( gMG )成人患者中具有长期疗效，在日常生活活动、肌力和生活质量方面均有改善，持续60周。 Ultomiris在整个分析过程中也具有良好的耐受性。
通过26周的全球期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验评估Ultomiris在未接受补体抑制药物治疗的成人gMG患者中的安全性和疗效。 该试验包括北美、欧洲、亚太地区和日本的175名患者。
要求受试者在筛查前至少提前6个月诊断为重症肌无力，抗AChR抗体血清学检测阳性，试验开始时MG-ADL总分至少6分，筛查时美国重症肌无力基金临床分级由级变为级。 过去的治疗失败没有要求。在随机对照期间，除少数例外，患者可继续服用稳定的护理标准药物。
患者按1:1随机分配接受Ultomiris或安慰剂治疗，共26周。 患者第1天接受基于单一体重的负荷剂量，此后第15天开始每8周定期进行基于体重的维持给药。
评估第26周时MG-ADL总分基线变化的主要终点，以及评估疾病相关和生活质量指标改善的几个次要终点。
完成随机对照期的患者有资格继续进入非盲舒张期，以评估Ultomiris的安全性和疗效，该舒张期正在进行中。
该试验随机对照期( RCP )结束后，99.4% )的参与者) n=161 )进入开放标签扩展，其间所有患者均接受Ultomiris。 数据截止时，113名患者已经达到60周。疗效分析包括所有通过开放标签扩张接受1剂Ultomiris的患者。
在扩展开放标签60周时，Ultomiris在功能活动、肌力和生活质量测量方面从基线(定义为Ultomiris治疗开始)开始有统计学意义的改善。
重症肌无力-包括日常生活活动( MG-ADL )总分(-4.0 [95% CI -4.8，-3.1]，p小于0.0001 )。 另外，安慰剂转化的患者( n=83 )表现出与随机对照期间接受Ultomiris的患者相同的快速响应幅度和时间进程。Ultomiris的安全性和耐受性与CHAMPION-MG随机对照期和其他批准的适应症中观察到的已知安全性特征一致。 最常见的故障( AE )是，即在随机对照期和/或开放标签扩张期间接受Ultomiris治疗的169名患者中发生率在10%以上，头痛( 16.6% )、腹泻( 13.6% )。
CHAMPION-MG试验的其他结果和Ultomiris在gMG中的药动学和药效学也在2022年AAN年会上发表。
目前，包括美国( US )、欧盟( US )和日本在内的许多卫生当局都在审查Ultomiris的gMG治疗监管提交。
(责任编辑：编辑露露)
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