阵发性睡眠性血红蛋白尿症( PNH )是一种少见的危及生命的血液病，全世界约有2万人受到影响。 在PNH中，红细胞被补体系统(先天性免疫系统的一部分)破坏。 会引起贫血、疲劳、血栓等症状，可能会引起肾脏疾病。 目前，C5抑制剂是阻断补体系统级联一部分的治疗方法，已被证明对PNH的治疗有效。
罗氏集团成员基因泰克9月6日宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )接受了Crovalimab治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症( PNH )的生物产品许可申请( BLA )。该药是一种正在研究的新型抗C5循环单克隆抗体，可在血液中循环使用，每4周通过低剂量皮下( SC )给药实现持续补体抑制，减少有此终生疾病的人的外源次数。
迄今为止，FDA已批准补体C5抑制剂Soliris(Eculizumab，ECulizumab单克隆抗体)用于PNH的治疗，且该药已被许多国家批准上市，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症( PPD )。Crovalima与eculizumab同为补体C5抑制剂，但两者略有不同，crovalimab每月皮下注射一次即可，而eculizumab则需要每两周进行一次静脉注射和就诊。一经批准，crovalimab将成为PNH首个月度皮下治疗药物，患者除监管医疗环境外可选择自行给药。
BLA得到COMMODORE 2 III期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 04434092 )的数据支持，本研究比较了crovalimab和eculizumab在未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症( PNH )患者中的疗效。研究参与者被随机分配为2:1，每4周皮下注射crovalimab或每2周静脉注射eculizumab (现行标准疗法)。 年龄未满18岁的患者被纳入非随机治疗组，每4周接受crovalimab皮下注射。主要终点为基线后第25周实现避免输血的患者比例(定义为无红细胞输血且按方案规定指南无需输血的患者)和实现溶血控制的患者比例(乳酸脱氢酶1.5倍正常上限测定)。
结果显示，Crovalimab在两个主要终点不亚于eculizumab。 在以前未接受补体抑制剂治疗的PNH患者中，crovalimab治疗与疾病控制相关。
crovalimab的安全性与eculizumab相当，在安全性方面，最常见的不良反应是输液相关反应(分别为78%和80% )。来自COMMODORE 1 III期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 04432584 )的数据也支持crovalimab的利润-风险概况。
该研究包括由目前批准的C5抑制剂转入crovalimab的PNH患者，该研究表明crovalimab实现了疾病控制，对PNH患者有良好的耐受性。
COMMODORE 1和2研究的数据最近在欧洲血液学协会2023年混合大会上发表。
目前，Crovalimab治疗PNH的申请已经被欧盟、中国和日本接受，世界各地其他监管机构的提交工作仍在进行中。
此外，crovalimab还在非典型溶血性尿毒症综合征、镰状细胞病和其他补体介导的疾病中得到评估。
(责任编辑：编辑露露)
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