Aadi Bioscience公司11月23日宣布，美国食品药品管理局( FDA )批准了Fyarro （西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒，nab-sirolimus，ABI-009）静脉注射剂，用于治疗局部晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞瘤( malignant，PEComa )成人患者。
值得一提的是，Fyarro是FDA批准的首个也是唯一一个成人晚期恶性PEComa治疗药物。
PEComa是一种少见的侵袭性肉瘤，预后差，主要影响妇女。 Fyarro通过优先审查程序得到了批准。 审查通常适用于能明显改善重大疾病治疗、预防或诊断的在研疗法。 到目前为止，Fyarro已经被授予孤儿药物资格( ODD )、快速通道资格( FTD )、划时代的治疗方法认定( BTD )。
FDA批准Fyarro，基于AMPECT注册考试的数据。 该试验评估Fyarro作为单药疗法治疗晚期恶性PEComa患者。 结果，在这个患者群体中，通过独立的审查得到了确认，Fyarro单剂治疗总缓解率( ORR )达39 ) ) 95 ) ci:22(-58 )。 病情缓解的患者中，中位缓解持续时间( DOR ) >； 25.8个月； 58%的患者缓解期>； 两年，25%的患者缓解持续时间>； 三年， 中位无进展生存期( PFS )为8.9个月。 这些数据在2020年ASCO会议上公布。
Fyarro（ABI-009）是西罗莫司（sirolimus）白蛋白结合型纳米颗粒注射用混悬液，它与Abraxane（白蛋白紫杉醇）出自同一白蛋白制剂技术平台 (nab technology)，西罗莫司则是一种mTOR抑制剂。
与已上市的mTOR抑制剂相比，Fyarro独特剂型具有更好的PK特性、更宽的治疗窗口、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更理想的安全性，这些优点使Fyarro在mTOR路径中发挥更大的可能性。
目前，PEComa主要依靠手术治疗，常规化疗无明显疗效，无法手术或肿瘤较多转移的病例缺乏有效治疗手段。 mTOR是治疗恶性PEComa的一条有前景的信号通路。
Fyarro在PEComa注册临床达到试验终点，疗效显着，持续mTOR抑制剂效应，具有可接受和可管理的安全性。更重要的是，Fyarro有望成为精准治疗TSC1/2突变肿瘤物种的“广谱”抗肿瘤药物。 TSC1/2是mTOR信号通路的重要负调控因子，TSC1/2突变失活促进mTOR信号通路激活和肿瘤生长。
TSC1/2突变广泛存在于包括膀胱癌、肾癌、肝癌、乳腺癌等在内的多种实体肿瘤中，Fyarro比其他“广谱”抗肿瘤药物带来更广范围的患者群体。 目前，在接受Fyarro治疗的TSC1/2突变患者中已观察到积极的临床疗效。
除上述适应证外，Fyarro一线治疗PTEN缺损转移性结直肠癌( mCRC )临床1b/2期试验亦观察到明确疗效。 约19%-42%的mCRC患者伴有PTEN缺失，Fyarro期待能给这类患者带来新的治疗手段。
ABI-009有多种肿瘤适应证和非肿瘤适应证，如胶质母细胞瘤、晚期神经内分泌瘤等(肺动脉高压、手术难治性癫痫和Leigh综合征等)正在临床期或期试验中。
(责任编辑：编辑露露)
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