Alnylam Pharmaceuticals公司宣布美国食品药品监督管理局( FDA )批准Amvuttra(Vutrisiran )用于治疗成人遗传细胞分裂素介导的( hATTR )淀粉样变性多发性神经病。164例hATTR淀粉样变性患者按3:1比例随机皮下注射3个月25 mg vutrisiran ( n=122 )或3周0.3 mg/kgpatisiran ( n=42 ) )对照组)总和Amvuttra符合研究的主要终点，即9个月时改良神经病变损伤评分7(mnis7 )相对于基线的变化。 外部安慰剂组( N=67 )报告的14.8点平均增加)恶化)相比，Amvuttra治疗( N=114 )改善mNIS 7与基线的平均减少) 2.2个百分点，与安慰剂的平均差17.0个百分点( p小于0.0001 )； 到了9个月，与基线相比，接受Amvuttra治疗的患者中50%经历了神经病变损害的改善。
Amvuttra也符合9个月研究中的所有次要终点，诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变-诺福克QoL-DN评分和定时10米步行试验10-MWT显著改善，探索性终点改善。
包括修正体重指数( mBMI )相对于基线的变化，这些都是针对外部安慰剂的。 18个月时疗效与9个月时数据一致，与外部安慰剂相比，AmvuTTRa在包括mNIS 7、诺福克QoL-DN、10-MWT、mBMI在内的所有次要终点均有统计学改善，与研究内patisiran参照组相比，血清ttr下降无劣化性。Amvuttra可明显改善多发性神经病的生命体征和症状，超过50%的患者出现疾病表现停止或逆转。
在安全性方面，Amvuttra在9个月的给药中表现出令人鼓舞的安全性和耐受性，没有发现与药物相关的停药或死亡。 在接受Amvuttra治疗的患者中，最常见的不良事件( AE )包括关节痛( 11 )、呼吸困难(7)、维生素a减少(7)。 5名患者(4% )报告注射部位反应( ISR )，这些反应均轻微短暂。
迄今为止，Vutrisiran已被美国和欧盟( eu )批准为孤儿药物，用于治疗ATTR淀粉样变性，日本用于治疗细胞分裂素转运蛋白家族性淀粉样变性伴多发性神经病。
目前，Vutrisiran正在接受欧洲医药品管理局( EMA )、巴西卫生监督局( ANVISA )、日本医药品医疗器械管理局（ PMDA )的审查。
(责任编辑：编辑露露)
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