2022年6月13日，Amylyx Pharmaceuticals公司是加拿大卫生部有条件口服固定剂量药物Albrioza（sodium phenylbutyrate and taurursodiol，苯丁酸钠和牛磺酸二醇），用于治疗肌萎缩侧索硬化症( ALS )。
批准是根据加拿大卫生部的符合通知( NOC/c )政策批准的。 批准的条件之一是提供正在进行的3期PHOENIX试验的数据。 其他条件包括额外的计划和正在进行的研究。Amylyx预计了2024年PHOENIX考试的第一线结果。
批准基于来自CENTAUR的数据，这是在137名ALS参与者中进行的多中心2期临床试验，包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，表明参与者接受治疗的时间在24周以内，Albrioza肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版( ALSFRS-R )平均得分高出2.32分。 CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》。
在24周的随机阶段，ALBRIOZA组和安慰剂组报告的不良事件和停药率相似； 但ALBRIOZA组胃肠道不适发生频率更高(2) 。临床数据显示，服用Albrioza的肌萎缩侧索硬化症( ALS )患者与服用安慰剂的人相比，在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的优势，可作为独立治疗或添加到现有肌萎缩侧索硬化症( ALS )治疗中。 这一决定标志着Albrioza首次在全球范围内向Amylyx授予上市许可。
此前，Albrioza已接受美国食品和药物管理局( FDA )的优先审查，指定了2022年9月29日的处方药用户费用法案。 另外，欧洲药品管理局( EMA )验证公司已提交Albrioza上市许可申请，用于欧洲肌萎缩侧索硬化症)的治疗，目前正在审查中。
(责任编辑：编辑露露)
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