2022年3月28日，美国食品药品监督管理局( FDA )批准了Fintepla （芬氟拉明）口服溶液的补充新药申请，用于治疗2岁以上患者与Lennox-Gastaut综合征( LGS )相关的癫痫发作。
Fintepla是液体小剂量芬氟拉明，可通过调节5 -羟色胺受体和sigma-1受体的活性降低癫痫发作频率。
该批准基于全球随机双盲、安慰剂对照三期试验的数据，该试验评估了芬氟拉明在263名2至35岁LGS患者中的疗效和安全性。
患者随机按1:1:1给予Fintepla 0.2mg/kg/天、0.7mg/kg/天或安慰剂。
研究结果显示，Fintepla治疗0.7mg/kg/天达到主要终点，与基线相比，每28天跌倒发作频率中位数减少23.7%，安慰剂组中位数减少 8.7% ( P =.0037)。芬氟拉明治疗2周出现减少的跌倒性癫痫发作，治疗14周疗效基本一致。 另外，使用芬氟拉明时，还观察到与降低相关的癫痫发作频率(次要疗效终点)出现临床意义降低( 50%以上)的患者比例有统计学意义的改善。
Fintepla的安全性与以前Dravet综合征研究中观察到的一致。 芬拉明在LGS患者中最常见的不良反应(发生率至少为10%且高于安慰剂)为腹泻、食欲低下、疲劳、嗜睡、呕吐。还带有瓣膜性心脏病和肺动脉高压的黑框警告。
在美国和欧盟，Fintepla于2020年6月和12月获得批准：用于年龄2岁的患者，治疗与Dravet综合征( DS )相关的癫痫发作。 到目前为止，Fintepla被美国FDA授予治疗LGS和DS的划时代药物资格( BTD )。
(责任编辑：编辑露露)
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