Viatris和Mapi制药公司8月7日共同宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )接受了GA Depot 40mg治疗复发性硬化症( RMS )的新药申请。FDA指定的处方药用户费用法案( PDUFA )的生效日期为2024年3月8日。
醋酸格拉默是GA Depot中的活性剂，是一种合成(人造)小蛋白，旨在模拟一片髓鞘，这是一种覆盖神经细胞的富含脂肪的物质。多发性硬化中的髓鞘会被免疫系统攻击，导致进行性神经变性。其确切机制尚不完全清楚，但广泛认为乙酸魅力可以调节免疫系统，减少导致多发性硬化症的炎症攻击。
醋酸格拉默是一种已经问世大约30年的药物，一直是治疗多发性硬化症的主要药物之一，其缺点就是每周自我注射三次，一个月注射13次，而GA Depot是一种长效注射型醋酸格拉默(GA，市售为Copaxone)，旨在以更方便的方式提供醋酸格拉默；它通过每月一次肌肉注射进行管理，显著减少MS患者的用药频率。
该申请得到了一项随机、双盲3期试验(ClinicalTrials.gov识别码:NCT04121221)的数据支持，该试验评估了GA Depot 40mg（一种长效注射型醋酸格拉默，每四周给药一次）在1016名RMS成人中的有效性和安全性。研究参与者被随机分配接受GA Depot 40mg或通过IM注射的安慰剂，每4周共13次。
该试验的主要终点是年复发率，或每年复发的次数。 次要终点包括MRI扫描中脑病变数量和体积的改变。
结果与安慰剂相比，GA Depot治疗在统计学上显著降低了年复发率(主要终点) 30.1 p=0.0066 )。重要次要终点也累计达到T1新强化病灶减少28.5%(p=0.0083 )； 在第52周，积聚的新的或新的较大高信号T2病灶减少17.3 % ( p=0. 0305 )； 平均舒张障碍状态量表评分显著下降( P=.0193 )。
据报道，观察到GA Depot的最常见不良反应是注射部位的反应，如皮肤肿胀、疼痛、发红、硬化。
目前，据该公司称，GA Depot正在进行原发性进行性多发性硬化的期试验( PPMS )。
(责任编辑：编辑露露)
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