去年3月，美国食品药品监督管理局( FDA )批准了ztalmy ( ganaxolone)口服混悬剂，用于治疗2至17岁患者细胞周期性蛋白依赖性激酶样5 (CDKL5 )缺乏症相关癫痫发作。
这是美国批准治疗该病的第一种疗法，该治疗药物目前在欧盟也获得批准，用于同一适应症。
值得一提的是，这是欧盟对儿科患者的首个治疗方案。 该病于2004年首次发现。 通常，婴儿出生后的头几个月内会癫痫发作，导致严重的神经发育障碍。
这是由x染色体上的CDKL-5基因突变引起的，该基因产生对正常大脑发育和功能至关重要的蛋白质。
Ztalmy口服小分子神经活性类固醇-氨基丁酸a型( GABA-A )受体调节剂。 FDA显示，Ztalmy是四氢孕酮的3-甲基化合成类似物，四氢孕酮是孕酮的衍生物。
Marigold双盲安慰剂对照试验数据支持欧盟对Ztalmy的批准。 本试验纳入101例患者，进行随机分组。
数据显示，接受Ztalmy治疗的患者28天主要运动发作频率中位数下降30.7%。 相比之下，安慰剂组患者平均降幅为6.9%。 另外，在Marigold的非盲扩展研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者( n=48 )主要运动性癫痫发作频率中位数下降49.6%。
在临床开发计划中，Ztalmy显示有效性、安全性和耐受性，Ztalmy组最常见的不良反应，至少两倍于安慰剂为嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。
Marigold的研究结果于2022年5月发表在《柳叶刀神经病学》上。
(责任编辑：编辑露露)
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