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Ztalmy获欧盟批准 治疗与CDKL5缺乏症相关癫痫发作

        2023-08-07 22:55              


去年3月,美国食品药品监督管理局( FDA )批准了ztalmy ( ganaxolone)口服混悬剂,用于治疗2至17岁患者细胞周期性蛋白依赖性激酶样5 (CDKL5 )缺乏症相关癫痫发作。
 
这是美国批准治疗该病的第一种疗法,该治疗药物目前在欧盟也获得批准,用于同一适应症。
 
值得一提的是,这是欧盟对儿科患者的首个治疗方案。 该病于2004年首次发现。 通常,婴儿出生后的头几个月内会癫痫发作,导致严重的神经发育障碍。
 
这是由x染色体上的CDKL-5基因突变引起的,该基因产生对正常大脑发育和功能至关重要的蛋白质。
 
Ztalmy口服小分子神经活性类固醇-氨基丁酸a型( GABA-A )受体调节剂。 FDA显示,Ztalmy是四氢孕酮的3-甲基化合成类似物,四氢孕酮是孕酮的衍生物。
 
Marigold双盲安慰剂对照试验数据支持欧盟对Ztalmy的批准。 本试验纳入101例患者,进行随机分组。
 
数据显示,接受Ztalmy治疗的患者28天主要运动发作频率中位数下降30.7%。 相比之下,安慰剂组患者平均降幅为6.9%。 另外,在Marigold的非盲扩展研究中,接受Ztalmy治疗至少12个月的患者( n=48 )主要运动性癫痫发作频率中位数下降49.6%。
 
在临床开发计划中,Ztalmy显示有效性、安全性和耐受性,Ztalmy组最常见的不良反应,至少两倍于安慰剂为嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。
 
Marigold的研究结果于2022年5月发表在《柳叶刀神经病学》上。

(责任编辑:编辑露露)



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