再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司于2023年2月21日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了pozelimab的生物制品许可申请（BLA）并予以优先审评，用于治疗成人和1岁以下的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）患者，预计将在今年8月20日做出监管决定。
目前还没有针对CHAPLE的治疗方法获批，CHAPLE病(也称为CD55缺乏伴补体过度激活、血管性血栓形成和蛋白丢失性肠病或CD55缺乏蛋白丢失性肠病)是一种罕见的遗传性免疫疾病，由CD55基因突变导致补体系统过度激活引起。这种疾病通常始于婴儿期，其特征是腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、水肿、反复感染和血凝块。
关于Pozelimab
Pozelimab是用Regeneron的专利发明的VelocImmune®技术，是一种研究中的全人类单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，并预防补体途径介导的疾病。它是一种IgG4抗体，以高亲和力结合野生型和变异型人C5。
作为其正在进行的开发计划的一部分，pozelimab也正在与Alnylam的cedisiran(siRNAi C5抑制剂)联合进行评估，作为治疗其他补体介导的疾病(包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和重症肌无力(MG))的研究性联合治疗。这种组合目前正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未经过任何监管机构的评估。
Pozelimab在2022年9月被FDA授予快速通道资格认定，于2020年4月授予了pozelimab罕见儿科疾病认定以治疗CHAPLE病。
Pozelimab目前正处于CHAPLE的临床开发阶段，其安全性和有效性尚未经过任何监管机构的评估。如果获得批准，pozelimab将成为CHAPLE患者的第一个也是唯一的治疗方法。
Pozelimab有效性及安全性
此次BLA得到了一项2/3期开放标签临床试验结果的支持，该试验在10名1岁或以上的CHAPLE患者中研究了pozelimab的有效性和安全性。患者在试验第1天通过静脉注射接受了30 mg/kg的单次pozelimab治疗，随后每周按体重皮下注射一次pozelimab。在24周时，所有的患者都达到了共同主要终点，患者的血清白蛋白（一种疾病生物标志物）被快速、持续地恢复正常，并且临床症状得到了改善或没有出现恶化。该研究评估的临床症状包括腹痛、每天的排便次数，以及研究者评估的面部和外周性水肿。对次要终点的分析结果显示，患者的住院天数和白蛋白输注总数明显减少，根据年龄段的体重和身高也出现了具临床意义的增加。
至于安全性，试验中有7名患者出现了不良事件（AEs），但均为轻度或中度的AE，最常见的是铁缺乏、发热、鼻炎、荨麻疹和呕吐，没有发生导致治疗中止的AE。为了防止脑膜炎球菌感染，pozelimab试验中的所有患者在接受治疗前都接种了脑膜炎球菌感染疫苗。
(责任编辑：编辑露露)
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