【生产企业】：Alnylam制药公司
【规格】：注射剂，94.5mg/0.5mL，透明、无色至黄色溶液，装在单剂量瓶中。
【商标】：Oxlumo
【通用名】：Lumasiran injection
【贮藏】：储存在其原始容器中置于2℃至25℃。
【Oxlumo适应症】
Oxlumo是一种HAO1导向的小干扰核糖核酸(siRNA)，用于治疗原发性1型高草酸尿症(PH1)，以降低儿童和成人患者的尿草酸盐水平。
2020年11月23日，美国食品药品监督管理局( FDA )批准Alnylam制药公司RNAi疗法Oxlumo(Lumasiran )作为首个治疗原发性高草酸尿1型（PH1）的药物，PH1是一种罕见的遗传性疾病。 Oxlumo获得了孤儿药的称号和划时代的治疗指定。 此外，Alnylam还收到了罕见的儿科疾病优先审查券。
Oxlumo是以羟基氧化酶1(HAO1) mRNA为靶点的RNAi疗法，HaO1参与乙醇酸氧化酶) GO的编码，GO是导致PH1缺陷的上游酶。 Oxlumo通过分解HAO1 mRNA，减少GO的合成，抑制草酸的生成。
Oxlumo是首个被批准用于PH1治疗的药物，也是唯一被证明能降低不良草酸水平的治疗方法。 3期临床数据显示，Oxlumo治疗可能显著减少肝脏草酸生成，解决PH1的内在病理生理学问题。
Oxlumo的批准上市将对PH1患者产生有意义的临床影响。
【Oxlumo警告和注意事项】
非臨床毒理学
致癌、突变、生育障碍
评估Oxlumo致癌风险的长期研究尚未展开。
2.Oxlumo在体外细菌反向突变( Ames )试验、体外培养的人外周血淋巴细胞染色体畸变试验或大鼠体内微核试验中无遗传毒性
3 .交配前和交配过程中，雄性和雌性大鼠每周皮下注射0、5、15和50m g/kg oxlumo，在假设怀孕的第6天持续给予雌性大鼠1次，对评估的雄性或雌性分娩终点无不良影响。
【Oxlumo过量给药】
由于Oxlumo是皮下注射给药，由医生完成，过量给药的可能性极低，目前尚无信息。
【Oxlumo副作用】
Oxlumo的副作用包括注射部位的反应(发红、疼痛、瘙痒、肿胀)和腹痛。
【Oxlumo在特殊人群中使用】
1.妊娠
目前还没有相关数据来评估孕妇使用Oxlumo与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母儿结局的风险。在大鼠体内观察到的Oxlumo对妊娠或胚胎-胎儿发育的不良影响是推荐的女性最大剂量的45倍，
在兔子体内观察到的不良影响是推荐的女性最大剂量的90倍。在指定人群中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险未知。
2.哺乳期
没有关于母乳中Oxlumo的存在、对母乳喂养的儿童的影响或该药物对泌乳量的影响的数据。
母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对Oxlumo的临床需求以及Oxlumo或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一起考虑。3 .儿童用药
Oxlumo的安全性和有效性已经在出生年龄和更大年龄的儿科患者中得到证实。 在这些年龄组中使用Oxlumo的证据来自Oxlumo对6岁以上儿童和患有PH1的成人的充分研究，
并对患有PH1的6岁以下儿童进行了单臂临床研究。
4 .老年人用药
Oxlumo的临床研究不包括足够多的65岁以上患者，以确定与年轻患者的反应是否不同。
5.肝障害患者
对于轻度(总胆红素为正常上限( ULN (更大，1.5倍以上的ULN或AST大于ULN ) )或中度肝损伤(总胆红素为1.5-3倍以上的ULN和AST ) )的患者，不建议调整剂量
Oxlumo在重型肝损伤(包括总胆红素高于3倍的ULN、AST )患者中尚未有研究。
6.腎損傷患者
肾小球滤过率30 mL/min/1.73 m的患者无需调整剂量。 尚未对肾小球滤过率低于30 mL/min/1.73 m或正在透析的患者进行Oxlumo用药研究。
【Oxlumo薬物相互作用】
尚未开展评估Oxlumo潜在药物相互作用的临床研究。
2 .吡哆醛(维生素B6 )联合使用不影响Oxlumo的药效学或药动学。
3 .体外研究表明，Oxlumo不是细胞色素p450(CYP )酶的底物或抑制剂，预期不诱导cyp酶或调节药物转运蛋白的活性。
(责任编辑：编辑露露)
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