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FDA接受用于治疗威尔森氏病的TETA 4HCl的新药申请

        2021-09-02 19:20              


     Orphalan SA是一家在全球范围内开发和提供孤儿疾病疗法的公司,近日该公司宣布美国食品和药物管理局 (FDA)已接受审查该公司的新药申请 (NDA)用于威尔森氏病的一线治疗的曲恩汀四盐酸盐(TETA 4HCl)。
 
     威尔逊氏病是一种罕见的遗传性铜转运障碍,主要影响肝脏和大脑,全世界每 30,000 人中约有 1 人受到影响。TETA 4HCl 被提议作为 d-青霉胺的替代铜螯合剂,d-青霉胺是过去 70 年来唯一获批的威尔森氏病一线治疗药物,约有三分之一的患者对此产生不耐受。
 
     该公司的 NDA 提交遵循 FDA 先前的孤儿药指定。该文件基于来自CHELATE 3 期临床试验的积极数据,该试验通过证明 TETA 4HCl 不劣于 d-青霉胺(通过非铜蓝蛋白铜(NCC)的铜形态评估测量),达到了其主要疗效终点。
 
     Orphalan 的新型 NCC 检测支持使用 TETA 4HCl 进行治疗,该公司计划将其作为伴随诊断申请 FDA 批准。体外 NCC 检测有可能提供一种重要的额外工具,以支持医生识别患者并监测他们使用 TETA 4HCl 的治疗。
 
     关于CHELATE研究
 
     CHELATE 是一项 3 期、多中心、随机、开放标签、活性药物对照、非劣效性研究,在 9 个国家的 15 个中心进行,旨在评估与 d-青霉胺相比,曲恩汀四盐酸盐在稳定威尔逊病患者中的疗效和安全性。53 名患有临床稳定疾病一年以上且符合特定纳入标准的成年威尔森氏病患者,包括血清非铜蓝蛋白铜 (NCC)、24 小时尿铜排泄 (UCE) 和肝功能测试的实验室测量值。随访 12 周的基线期,然后按 1:1 随机分配至曲恩汀四盐酸盐或 d-青霉胺,每日两次。该研究的主要终点是血清 NCC,使用 Orphalan 的专有方法在随机化后 24 周时使用铜形态测量。
 
     其他次要终点包括:临床总体变化印象 (CGIC) 评分;血清铜和铜蓝蛋白水平;统一的威尔逊病评定量表 (UWDRS);修改后的 Nazer 分数;认知评估和标准安全评估。此外,独立的裁决委员会对分配的治疗不知情,研究中心评估了关键疗效和安全性参数,以确定患者的临床稳定性。曲恩汀四盐酸盐具有良好的耐受性,并且在治疗期间,与接受 d-青霉胺治疗的患者相比,更多患者在治疗目标范围内达到了预先指定的 NCC 和 24 小时尿铜排泄 (UCE) 复合终点,分别为 50% 和 24%。


(责任编辑:admin)



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