2021年5月28日，美国食品和药物管理局批准索托拉西布Lumakras（sotorasib）作为第一个治疗非小细胞肺癌的成人患者的药物，这些患者的肿瘤有一种称为KRAS G12C的特殊类型的基因突变，并且之前至少接受过一次全身治疗。这是第一个被批准的针对任何KRAS突变的肿瘤的靶向治疗，约占非小细胞肺癌突变的25%。krasg12c突变约占非小细胞肺癌突变的13%。
“KRAS突变长期以来一直被认为对药物治疗具有耐药性，代表着某些类型癌症患者真正未得到满足的需求，”Richard Pazdur医学博士说，他是FDA肿瘤卓越中心主任，也是FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室的代理主任今天的批准标志着朝着未来迈出了重要的一步，在未来，更多的患者将拥有个性化的治疗方法。”
肺癌是死亡率最高的最常见的癌症类型，在很大程度上可以根据引起肺癌的基因突变进行分类。KRAS是一组帮助调节细胞生长和分裂的基因突变类型。
研究人员对124例局部晚期或转移性KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者在接受免疫检查点抑制剂和/或以铂为基础的化疗后进行疗效评估。主要观察指标为客观缓解率（肿瘤被破坏或缩小的患者比例）和缓解时间。客观有效率为36%，其中58%的患者有6个月或更长时间的缓解。
批准的960毫克剂量基于可用的临床数据，以及支持批准剂量的药代动力学和药效学模型。作为加速批准评估的一部分，该机构要求进行上市后试验，以调查较低剂量是否具有类似的临床效果。
最常见的副作用包括腹泻，肌肉骨骼疼痛，恶心，疲劳，肝损伤和咳嗽。如果患者出现间质性肺病症状，则应停止使用Lumakras，如果确诊间质性肺病，则应永久停止使用Lumakras。医护人员应该在开始和服用卢马克拉之前监测患者的肝功能测试。如果患者出现肝损伤，则应停止服用Lumakras，减少剂量或永久停药。患者在服用Lumakras时应避免服用酸还原剂、诱导或作为肝脏某些酶底物的药物以及作为P-糖蛋白底物的药物。
Lumakras是通过加速批准途径获得批准的，根据加速批准途径，FDA可以批准用于严重疾病的药物，在严重疾病中存在未满足的医疗需求，并且证明药物具有合理可能预测患者临床获益的特定效果。需要进一步的研究来验证和描述Lumakras的预期临床益处。
FDA批准了这项申请的快速通道，优先审查和突破性的治疗指定。
索托拉西布Lumakras（sotorasib）还获得了“孤儿药物”称号，该称号提供奖励，以协助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物。
这项审查是在Orbis项目下进行的，该项目是FDA肿瘤卓越中心的一项倡议。Orbis项目为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。在本次审查中，FDA与澳大利亚治疗品管理局（TGA）、巴西卫生管理局（ANVISA）、加拿大卫生部以及药品和保健品管理局（MHRA）合作；联合王国）。其他监管机构正在对申请进行审查。
FDA批准了Amgen公司使用Lumakras。
与索托拉西布Lumakras（sotorasib）一起，FDA也批准了QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR试剂盒（批准给QIAGEN GmbH）和Guardant360 CDx（批准给Guardant Health，Inc.）作为Lumakras的配套诊断试剂。QIAGEN GmbH检测分析肿瘤组织，Guardant Health，Inc.检测分析血浆样本，以确定Lumakras是否适合患者治疗。如果在血浆样本中没有检测到突变，就应该检测病人的肿瘤。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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