Joenja 的获批，离不开严谨、高质量的 Ⅲ 期临床试验数据支撑，其核心研究结果充分验证了药物在 APDS 患者中的获益与安全性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募 31 例确诊 APDS、年龄≥12 岁、体重≥45kg 的患者，按 2:1 比例分配至 Joenja 组（21 例）和安慰剂组（10 例），治疗周期 12 周，主要终点为淋巴结体积变化与免疫表型（幼稚 B 细胞占比）改善，次要终点包括感染发生率、症状评分等European Medicines Agency。
数据显示，治疗 12 周后，Joenja 组患者的淋巴结体积较基线显著缩小，平均缩小幅度远超安慰剂组，多数患者肿大淋巴结明显缓解；同时，Joenja 组幼稚 B 细胞占总 B 细胞比例显著提升，从免疫缺陷状态向正常水平恢复，而安慰剂组无明显改善European Medicines Agency。在感染控制上，Joenja 组新发 / 复发性感染发生率显著低于安慰剂，患者呼吸道、耳部等常见感染次数减少，生活质量明显提升。安全性方面，Joenja 整体耐受性良好，最常见不良反应（发生率＞10%）为头痛、鼻窦炎、特应性皮炎、体重增加，多为轻至中度，无严重治疗相关不良事件，无因副作用停药病例，中性粒细胞减少等血液学异常发生率低且可控Pharming Group N.V.。这些数据证实，Joenja 不仅能有效纠正 APDS 的核心病理异常，还具备可靠的长期用药安全性，为患者长期规范治疗提供了坚实依据。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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